SCIENTIFIC HUB

Araştırmanın izini sürün.

SCIENTIFIC LITERATURE · MED

Huntington hastalığının tedavisi için yeni terapötik yaklaşımlar.

New therapeutic approaches for the treatment of Huntington's disease.

Makine çevirisi · Editoryal inceleme bekliyor

Acta Medica (Hradec Kralove) · 2001-01-01

DOI: 10.14712/18059694.2019.97PMID: 11836846

Erişim kaynaktan kontrol edilmeliResearch Support, Non-U.S. Gov't; Review; Journal ArticleKaynağa git ↗

Araştırma özeti

Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by

Fetal sinir dokusunun transplantasyonunun (TR) terapötik bir yöntem olarak kullanılması, Huntington hastalığından muzdarip hastalarda (HD) Parkinson hastalarından çok daha sonra başladı. Çok çeşitli hayvan deneylerinin (nörotoksik modeller ve yeni transgenik fareler) ardından yapılan klinik çalışma, bugüne kadar yaklaşık 30 HD hastayı içermektedir. İnsan fetal dokusunun etik ve teknik kaygılarla sınırlı kullanımı nedeniyle, nöral greftleme için alternatif kaynakları arama zorunluluğu vardır. Ksenotransplantasyonla (12 HD hastada) ve TR ile kapsüllenmiş genetik olarak değiştirilmiş hücrelerle (6 HD hastada) ilk deneme yapıldı, ancak bu hastaların hiçbirinde kayda değer bir iyileşme kaydedildi. HD'nin etkili bir farmakolojik tedavisi bulunmadığından, fetal nöral dokunun TR'si, artık greftlenmiş hastaların çoğunda semptomların azaltılmasını sağlayan tek terapötik yaklaşımdır. Olasılıklar, nöral kök hücreler tarafından, isteğe bağlı olarak embriyonik kök hücreler tarafından, kültürlerde genişletilebilen, klonlanabilen veya genetik olarak değiştirilebilen ve daha sonra hastanın beynine aşılanabilen muazzam bir tekliftir. Öte yandan, normalde yetişkinlikte de lateral beyin ventriküllerinin subependimal tabakasında bulunan nöral progenitör ve kök hücreler, beynin onarımına katılan endojen bir glia kaynağı ve nöronlar haline gelebilir.

Özgün kaynak özetini okuyun

The use of transplantation (TR) of fetal neural tissue as a therapeutic method started much later in patients suffering from Huntington's disease (HD) than in those with Parkinson's disease. The clinical trial, following a wide range of animal experiments (neurotoxic models and newly also transgenic mice), includes about 30 HD patients until now. Because of limited use of the human fetal tissue by ethical and technical concerns, there is necessity to search for the alternative sources for neural grafting. The first attempt with xenotransplantation (in 12 HD patients) and with TR of encapsulated genetically modified cells (in 6 HD patients) was performed, but no appreciable improvement of status in any of those patients was noted. Since no effective pharmacological treatment of HD is available, the TR of fetal neural tissue is now the only therapeutic approach which provides a reduction of symptoms in most of grafted patients. The possibilities are enormous offered by neural stem cells, optionally by embryonic stem cells, which could be expanded in cultures, cloned or genetically modified and then grafted into the patient's brain. On the other hand, the neural progenitor and stem cells, normally present within the subependymal layer of the lateral brain ventricles also in adulthood, might be induced to become an endogenous source of glia and neurons participating in the brain's repair.

Bilimsel değerlendirme

01

Araştırma sorusu

Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.

02

Yöntem ve örneklem

Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.

03

Temel bulgular

Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.

04

Sınırlılıklar

Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.

Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.