NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
BackgroundTetrabenazin (TBZ), tip-2 veziküler monoamin taşıyıcısına geri dönüşümlü olarak bağlanarak merkezi monoaminleri seçici olarak tüketir. Huntington hastalığında (HD) daha önce yapılan bir çift kör çalışma, TBZ'nin kısa süreli güvenlik profili ile koreayı etkili bir şekilde bastırdığını göstermiştir (Neurology 2006;66:366-372). Bu çalışmanın amacı, TBZ'nin HD'de kore için uzun vadeli güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmekti. 13 haftalık, çift kör protokolü tamamlayan MethodsSubjects, bu açık etiket uzatma çalışmasına 80 haftaya kadar katılmaya davet edildi. Denekler en iyi bireysel doza veya en fazla 200 mg/gün'e titreşti. Korea, Birleşik Huntington Hastalığı Değerlendirme Ölçeği'nden Total Maximal Chorea (TMC) puanı kullanılarak değerlendirildi.Sonuçlar75 katılımcı arasından 45 denek 80 haftayı tamamladı. Üç katılımcı, depresyon, önceki intihar davranışıyla ilişkili sanrılar ve vokal tikler de dahil olmak üzere advers olaylar (AE'ler) nedeniyle sona erdi. Bir kişi meme kanseri nedeniyle öldü. Diğer 26 denek, çeşitli nedenlerle her bir uzatmaya devam etmemeyi seçti. Hafif ve ilgisiz AE'ler hariç tutulduğunda, en sık bildirilen AE'ler (konu sayısı) sedasyon / somnolans (18), depresif ruh hali (17), anksiyete (13), uykusuzluk (10) ve akatizi (9) idi. Parkinsonizm ve disartri [düzeltilmiş] skorları, 80. haftada taban çizgisine kıyasla önemli ölçüde artmıştır. 80. haftada kore, 4.6 (SD 5.5) birimlik TMC skorunda ortalama bir azalma ile taban çizgisinden önemli ölçüde iyileşmişti. 80. haftada ortalama doz 63.4 mg (12.5-175 mg aralığında) idi.ConclusionsTBZ, HD ile ilgili koreayı 80 haftaya kadar etkili bir şekilde bastırır. Kronik olarak TBZ ile tedavi edilen hastalar parkinsonizm, disfaji ve uyku bozukluğu, depresyon, anksiyete ve akatizi dahil olmak üzere diğer yan etkiler için izlenmelidir.Trial recordingClinicaltrials.gov kayıt numarası (ilk çalışma): NCT00219804.
Özgün kaynak özetini okuyun
BackgroundTetrabenazine (TBZ) selectively depletes central monoamines by reversibly binding to the type-2 vesicular monoamine transporter. A previous double blind study in Huntington disease (HD) demonstrated that TBZ effectively suppressed chorea, with a favorable short-term safety profile (Neurology 2006;66:366-372). The objective of this study was to assess the long-term safety and effectiveness of TBZ for chorea in HD.MethodsSubjects who completed the 13-week, double blind protocol were invited to participate in this open label extension study for up to 80 weeks. Subjects were titrated to the best individual dose or a maximum of 200 mg/day. Chorea was assessed using the Total Maximal Chorea (TMC) score from the Unified Huntington Disease Rating Scale.ResultsOf the 75 participants, 45 subjects completed 80 weeks. Three participants terminated due to adverse events (AEs) including depression, delusions with associated previous suicidal behavior, and vocal tics. One subject died due to breast cancer. The other 26 subjects chose not to continue on with each ensuing extension for various reasons. When mild and unrelated AEs were excluded, the most commonly reported AEs (number of subjects) were sedation/somnolence (18), depressed mood (17), anxiety (13), insomnia (10), and akathisia (9). Parkinsonism and dysarthria [corrected] scores were significantly increased at week 80 compared to baseline. At week 80, chorea had significantly improved from baseline with a mean reduction in the TMC score of 4.6 (SD 5.5) units. The mean dosage at week 80 was 63.4 mg (range 12.5-175 mg).ConclusionsTBZ effectively suppresses HD-related chorea for up to 80 weeks. Patients treated chronically with TBZ should be monitored for parkinsonism, dysphagia and other side effects including sleep disturbance, depression, anxiety, and akathisia.Trial registrationClinicaltrials.gov registration number (initial study): NCT00219804.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.