NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Arka planParkinson hastalığı (PD), yaklaşık %0,3 prevalansı olan tedavi edilemez bir nörolojik hastalıktır. Belirgin semptom kademeli hareket bozulmasıdır. Hastalığın ilerlemesi ile ilgili mevcut bilimsel fikir birliği, tedavi edilmediği sürece semptomların zamanla sorunsuz bir şekilde kötüleşeceğini göstermektedir. Semptom dinamiği hakkında doğru bilgiler hastalar, bakıcılar ve yeni tedavilerin tasarımı, klinik karar verme ve bireysel hastalık yönetimi için bilimsel topluluk için kritik öneme sahiptir. Uzun süreli çalışmalar, hastalığın tipik zaman seyrini, daha sonraki aşamalarda kademeli olarak bir platoya ulaşan erken doğrusal bir ilerleme olarak karakterize eder. Bununla birlikte, günlerden haftalara kadar olan süreler boyunca semptom dinamiği miktarsız kalır. Şu anda, birkaç yıl boyunca uzanan 3 aydan kısa aralıklarla semptom dinamikleri hakkında objektif klinik bilgi kıtlığı vardır, ancak İnternet tabanlı hasta kendini rapor platformları bunu değiştirebilir.ObjectiveSağlık odaklı internet sosyal araştırma platformu PatientsLikeMe (PLM) kullanıcıları tarafından kaydedilen çevrimiçi kendi kendini rapor eden PD semptom verilerinin klinik değerini değerlendirmek için, hastaların semptomlarını düzenli olarak Birleştirilmiş Parkinson Ölçeği'nin bir alt kümesinde (DRS Ölçeği) ölçtükleri. Bu verileri analiz ederek, birkaç yıllık süreler boyunca 3 aydan daha kısa değerlendirme aralıkları için semptom dinamiğinin doğası üzerine bilimsel bir pencere oluşturmayı amaçlıyoruz. MetodlarOnline kendi kendine bildirilen veriler, 3 aydan daha uzun aralıklarla klinik semptom verileri içeren altın standart Parkinson Hastalığı Verileri ve Organizasyon Merkezi (PD-DOC) veritabanına karşı doğrulandı. Veriler, quantile-quantile plots kullanılarak görsel olarak karşılaştırıldı ve sayısal olarak Kolmogorov-Smirnov testi kullanıldı. Basit bir parçasal doğrusal eğilim tahmin algoritması kullanılarak, PLM verileri sürekli semptom dinamiklerinden rastgele dalgalanmaları ayırmak için yumuşatıldı. Orijinal verilerden eğilimlerin çıkarılması, semptom şiddetindeki rastgele dalgalanmaları ortaya çıkardı. Tanıdan bu yana dalgalanmaların ortalama büyüklüğü, gama genelleştirilmiş doğrusal model kullanılarak modellenmiştir.SonuçlarPLM ve PD-DOC veritabanlarındaki yaş dağılımları ve UPDRS geniş ölçüde tutarlıydı. PLM hastaları sistematik olarak PD-DOC hastalarından daha gençti ve PD durumunda artmış semptom şiddeti gösterdi. Semptomlardaki ortalama dalgalanma (UPDRS Part I ve II) tanı konulduğunda 2.6 puandı ve tanı konduktan 16 yıl sonra 5.9 puana yükseldi. Bu dalgalanma, sırasıyla tahmini minimal ve orta dereceli klinik olarak önemli farklılıkları aşmaktadır. Tüm hastalar kademeli, pürüzsüz değişikliklerin mevcut klinik resmine uymadı: birçok hasta, semptom şiddetinin öngörülemeyen bir şekilde değiştiği rejimlere sahipti veya aksi takdirde daha istikrarlı bir ilerlemede büyük hızlı değişiklikler geçirdi.SonuçlarKısa süreli PD semptom dinamikleri hakkında bu bilgi, hastalık ilerlemesi hakkında yeni bilimsel anlayışa katkıda bulunur, şu anda kendi kendine yönetilen İnternet tabanlı raporlama olmadan elde etmek çok maliyetlidir. Bu anlayış, klinik çalışmaların yeni tedavilere optimizasyonu ve tedavi karar zaman ölçeklerinin seçimi için etkileri olmalıdır.
Özgün kaynak özetini okuyun
BackgroundParkinson's disease (PD) is an incurable neurological disease with approximately 0.3% prevalence. The hallmark symptom is gradual movement deterioration. Current scientific consensus about disease progression holds that symptoms will worsen smoothly over time unless treated. Accurate information about symptom dynamics is of critical importance to patients, caregivers, and the scientific community for the design of new treatments, clinical decision making, and individual disease management. Long-term studies characterize the typical time course of the disease as an early linear progression gradually reaching a plateau in later stages. However, symptom dynamics over durations of days to weeks remains unquantified. Currently, there is a scarcity of objective clinical information about symptom dynamics at intervals shorter than 3 months stretching over several years, but Internet-based patient self-report platforms may change this.ObjectiveTo assess the clinical value of online self-reported PD symptom data recorded by users of the health-focused Internet social research platform PatientsLikeMe (PLM), in which patients quantify their symptoms on a regular basis on a subset of the Unified Parkinson's Disease Ratings Scale (UPDRS). By analyzing this data, we aim for a scientific window on the nature of symptom dynamics for assessment intervals shorter than 3 months over durations of several years.MethodsOnline self-reported data was validated against the gold standard Parkinson's Disease Data and Organizing Center (PD-DOC) database, containing clinical symptom data at intervals greater than 3 months. The data were compared visually using quantile-quantile plots, and numerically using the Kolmogorov-Smirnov test. By using a simple piecewise linear trend estimation algorithm, the PLM data was smoothed to separate random fluctuations from continuous symptom dynamics. Subtracting the trends from the original data revealed random fluctuations in symptom severity. The average magnitude of fluctuations versus time since diagnosis was modeled by using a gamma generalized linear model.ResultsDistributions of ages at diagnosis and UPDRS in the PLM and PD-DOC databases were broadly consistent. The PLM patients were systematically younger than the PD-DOC patients and showed increased symptom severity in the PD off state. The average fluctuation in symptoms (UPDRS Parts I and II) was 2.6 points at the time of diagnosis, rising to 5.9 points 16 years after diagnosis. This fluctuation exceeds the estimated minimal and moderate clinically important differences, respectively. Not all patients conformed to the current clinical picture of gradual, smooth changes: many patients had regimes where symptom severity varied in an unpredictable manner, or underwent large rapid changes in an otherwise more stable progression.ConclusionsThis information about short-term PD symptom dynamics contributes new scientific understanding about the disease progression, currently very costly to obtain without self-administered Internet-based reporting. This understanding should have implications for the optimization of clinical trials into new treatments and for the choice of treatment decision timescales.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.