SCIENTIFIC LITERATURE · MED

Gaucher hastalığının ilerlemesini modellemek: uzun süreli enzim replasman tedavisi, splenektomi ve kemik komplikasyonlarının insidansını azaltır.

Modelling Gaucher disease progression: long-term enzyme replacement therapy reduces the incidence of splenectomy and bone complications.

Makine çevirisi · Editoryal inceleme bekliyor

van Dussen L, Biegstraaten M, Dijkgraaf MG, Hollak CE.

Orphanet J Rare Dis · 2014-07-24

DOI: 10.1186/s13023-014-0112-xPMID: 25056340

Open accessResearch Support, Non-U.S. Gov't; research-article; Journal ArticleKaynağa git ↗

Araştırma özeti

Aşağıdaki metin kaynak makalenin lisansı doğrulanmış orijinal özetidir. cc by

Long-term complications and associated conditions of type 1 Gaucher Disease (GD) can include splenectomy, bone complications, pulmonary hypertension, Parkinson disease and malignancies. Enzyme replacement therapy (ERT) reverses cytopenia and reduces organomegaly. To study the effects of ERT on long-term complications and associated conditions, the course of Gaucher disease was modelled.

Bilimsel değerlendirme

Araştırma sorusu

Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.

Yöntem ve örneklem

Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.

Temel bulgular

Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.

Sınırlılıklar

Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.

Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.