NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Arka planKemik iliği mezenkimal stromal hücrelerin (MSC) trofik, anti-apoptotik ve rejeneratif etkileri nörodejeneratif bozukluklarda nöronal hücre kaybını azaltabilir.MetodlarBiz, MSC'yi Parkinsonizm'in nadir, şiddetli ve seçeneksiz bir formu olan progresif supranükleer palsi (PSP)'den etkilenen hastalar için bir pilot faz-I çalışmasında yeni bir aday terapötik araç olarak kullandık. Beş hasta, beyin arterlerine infüzyon yoluyla hücreleri aldı. Etkiler, mevcut en iyi motor fonksiyon derecelendirme ölçeklerinin (UPDRS, Hoehn ve Yahr, PSP derecelendirme ölçeği) yanı sıra hücre yönetiminden önce ve sonra nöropsikolojik değerlendirmeler, yürüyüş analizi ve beyin görüntüleme kullanılarak değerlendirildi. Hücre infüzyonundan bir yıl sonra, tedavi edilen tüm hastalar canlıydı, biri hariç, infüzyondan 9 ay sonra hücre yönetimi veya hastalık ilerlemesi ile ilgili olmayan nedenlerle öldü (kazalı düşme). Tedavi edilen tüm hastalarda motor fonksiyon derecelendirme ölçekleri bir yıllık takip sırasında en az altı ay boyunca sabit kaldı.Sonuçlarİlk kez MSC yönetiminin PSP'li kişilerde uygulanabilir olduğunu gösterdik. Motor fonksiyonun bozulmasının sürekli olarak hızlı olduğu bu hastalarda, klinik stabilizasyonu en az 6 ay boyunca kaydettik. Bu teşvik edici sonuçlar, bu yenilikçi yaklaşımın etkinliği hakkında kesin olarak bilgi sağlayacak olan bir sonraki randomize, plasebo kontrollü faz-II çalışmasının yolunu açıyor. Deneme kaydı ClinicalTrials.gov NCT01824121.
Özgün kaynak özetini okuyun
BackgroundThe trophic, anti-apoptotic and regenerative effects of bone marrow mesenchymal stromal cells (MSC) may reduce neuronal cell loss in neurodegenerative disorders.MethodsWe used MSC as a novel candidate therapeutic tool in a pilot phase-I study for patients affected by progressive supranuclear palsy (PSP), a rare, severe and no-option form of Parkinsonism. Five patients received the cells by infusion into the cerebral arteries. Effects were assessed using the best available motor function rating scales (UPDRS, Hoehn and Yahr, PSP rating scale), as well as neuropsychological assessments, gait analysis and brain imaging before and after cell administration.ResultsOne year after cell infusion, all treated patients were alive, except one, who died 9 months after the infusion for reasons not related to cell administration or to disease progression (accidental fall). In all treated patients motor function rating scales remained stable for at least six-months during the one-year follow-up.ConclusionsWe have demonstrated for the first time that MSC administration is feasible in subjects with PSP. In these patients, in whom deterioration of motor function is invariably rapid, we recorded clinical stabilization for at least 6 months. These encouraging results pave the way to the next randomized, placebo-controlled phase-II study that will definitively provide information on the efficacy of this innovative approach. Trial registration ClinicalTrials.gov NCT01824121.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.