NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Nörodejeneratif bozukluklarda arka planHastalık-modifikasyon klinik denemeleri, putatif ajanların semptomatik etkilerini hastalık-modifikasyonundan ayırmak için mücadele etmiştir. Buna karşılık, çeşitli klinik deneme tasarımları geliştirilmiştir. Alzheimer hastalığı (AD) ve Parkinson hastalığında (PD) hangi deneme tasarımlarının semptomatik, ilaç etkilerinin aksine hastalık değiştiriciliği tespit etmek için kullanıldığını incelemek için sistematik bir inceleme yapıldı. Ayrıca geçmişte kullanılan veya gelecekte kullanılmak üzere planlanan yeni klinik deneme tasarımlarını belirlemeyi amaçladık. Kullanılan yöntemlerin gerçek hastalık modifikasyonunu tespit edip etmeyeceğini eleştirmeyi amaçladık. MetodlarMEDLINE, Embasse ve CENTRAL (1980-2015) incelemeyi hak eden makaleleri tam olarak belirlemek için arandı. ClinicalTrials.gov yayınlanmamış veya planlı randomize kontrollü çalışmaları (RCT'ler) tanımlamak için arandı. İlaç tedavisinin hastalık değiştirici özelliklerini göstermeyi ve herhangi bir semptomatik etkiden yararlanan farklılaşmayı amaçlayan PD veya AD'ye RCT'leri dahil ettik.Sonuçlar128 RCT'ler sonunda dahil edildi: AD'de 84 (59 yayınlandı, 25 yayınlanmadı); PD'de 44 (36 yayınlandı, 8 yayınlanmadı). Uzun süreli takip, yıkama ve yıkama analizleri, randomize gecikmeli başlangıç, zaman-etkinlik sonuç ölçümlerinin kullanımı ve taşıyıcı hastalık ilerleme biyobelirteçleri dahil olmak üzere çeşitli klinik deneme tasarımları uygulandı. Bu tasarım stratejilerinin her birinde eksiklikler, dahil edilen RCT'lerdeki eksik veri miktarı ve eksik verilerle başa çıkmak için kullanılan yöntemler, dahil edilen çalışmaların hiçbirinin ikna edici bir şekilde hastalık modifikasyonunu göstermediği anlamına geliyordu. Gerçekten yeni klinik deneme tasarımları tanımlanmadı.KonvüzyonŞu anda hastalık-modifikasyonunu göstermek için mevcut en iyi klinik deneme tasarımının uzun vadeli bir takip çalışması olduğuna inanıyoruz, bu çalışmada tedavi kolları arasındaki sonuç ölçümlerinde sürekli ayrışma için bir inceleme yapılmaktadır.
Özgün kaynak özetini okuyun
BackgroundDisease-modification clinical trials in neurodegenerative disorders have struggled to separate symptomatic effects of putative agents from disease-modification. In response, a variety of clinical trial designs have been developed. A systematic review was undertaken to examine which trial designs have been used in Alzheimer's disease (AD) and Parkinson's disease (PD) to detect disease-modifying, as opposed to symptomatic, drug effects. In addition we aimed to identify novel clinical trial designs used in the past or planned for use in the future. We aimed to critique whether the methods used would have identified true disease-modification.MethodsMEDLINE, Embase and CENTRAL (1980-2015) were searched to identify papers meriting review in full. ClinicalTrials.gov was searched to identify unpublished or planned randomised controlled trials (RCTs). We included RCTs in PD or AD which aimed to demonstrate the disease-modifying properties of drug therapy and differentiate that benefit from any symptomatic effect.Results128 RCTs were finally included: 84 in AD (59 published, 25 unpublished); 44 in PD (36 published, 8 unpublished). A variety of clinical trial designs were applied including long-term follow-up, wash-in and wash-out analyses, randomised delayed-start, the use of time-to-event outcome measures and surrogate disease progression biomarkers. Deficiencies in each of these design strategies, the quantity of missing data in included RCTs and the methods used to deal with missing data, meant that none of the included studies convincingly demonstrated disease-modification. No truly novel clinical trial designs were identified.ConclusionWe currently believe that the best clinical trial design available to demonstrate disease-modification is a long-term follow-up study, in which an examination is made for sustained divergence in outcome measures between treatment arms over the study period.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.