NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
MiRNA'lar, nörodejeneratif hastalıklar da dahil olmak üzere değişen hücresel süreçlerde ve hastalık patogenezinde gen ekspresyonunun modülasyonunda önemli rol oynar. Birkaç miRNA beyinde ifade edilir, beyin gelişimini kontrol eder ve Alzheimer (AD), Huntington ve Parkinson hastalıkları (PD) ve amyotrofik lateral skleroz gibi motor ve nöro-bilişsel hastalıkların patogenezinde önemli biyobelirteçler olarak tanımlanır. Bu dikkat çekici miRNA'lar, birçok stresli ve tedavi edilemez progresif nörodejeneratif hastalık için tanı belirleyici ve terapötik hedefleme potansiyeli olarak kullanılabilir. Bu miRNA aktivitelerini modüle etmek için şu anda iki strateji söz konusudur; Birincisi, bastırılmış miRNA seviyesini miRNA taklitçileri (agonist) tarafından terapötik olarak geri yüklemek, diğeri ise aşırı aktif miRNA fonksiyonunu bastırmak için anti-miR (antagonist) kullanarak miRNA fonksiyonunu inhibe etmektir. Bununla birlikte, RNAi tabanlı terapötikler genellikle in vivo istikrarsızlıkla karşı karşıyadır, çünkü çıplak nükleik asitler hedef bölgelere ulaşmadan önce enzim bozulmasına maruz kalırlar. Bu nedenle, nükleik asitleri serum bozulmasından korumak ve hücrelere girişlerine yardımcı olmak için etkili, güvenli ve kararlı bir biyo-yanıtlı dağıtım sistemi gereklidir. Nöronal hücreler yenilenmediğinden, uzun süreli gen ifadesi ve knockdown için merkezi sinir sistemine (CNS) teslim edilecek tasarlanmış miRNA'ları tasarlamak bilim adamları için muazzam bir meydan okumayı temsil ediyor. Bu makale miRNA'yı hedef hücrelere teslim etmek için kullanılan yenilikçi stratejilerden bazıları hakkında bir fikir özeti sunmaktadır. Bu viral ve viral olmayan taşıyıcı sistemler, nörodejeneratif hastalıklar için RNA tedavisi sunumunda söz sahibidir.
Özgün kaynak özetini okuyun
miRNAs play important roles in modulating gene expression in varying cellular processes and disease pathogenesis, including neurodegenerative diseases. Several miRNAs are expressed in the brain, control brain development and are identified as important biomarkers in the pathogenesis of motor-and neuro-cognitive diseases such as Alzheimer's (AD), Huntington's and Parkinson's diseases (PD) and amyotrophic lateral sclerosis. These remarkable miRNAs could be used as diagnostic markers and therapeutic targeting potential for many stressful and untreatable progressive neurodegenerative diseases. To modulate these miRNA activities, there are currently two strategies involved; first one is to therapeutically restore the suppressed miRNA level by miRNA mimics (agonist), and the other one is to inhibit miRNA function by using anti-miR (antagonist) to repress overactive miRNA function. However, RNAi-based therapeutics often faces in vivo instability because naked nucleic acids are subject to enzyme degradation before reaching the target sites. Therefore, an effective, safe and stable bio-responsive delivery system is necessary to protect the nucleic acids from serum degradation and assist their entrance to the cells. Since neuronal cells are non-regenerating, to design engineered miRNAs to be delivered to the central nervous system (CNS) for long term gene expression and knockdown is representing an enormous challenge for scientists. This article provides an insight summary on some of the innovative strategies employed to deliver miRNA into target cells. These viral and non-viral carrier systems hold promise in RNA therapy delivery for neurodegenerative diseases.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.