NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Arka planAmiyotrofik Lateral Skleroz (ALS), Lou Gehrig hastalığı olarak da bilinir, özellikle hastalık ilerleme hızına bağlı olarak, subjektif değişkenlik arasında aşırı derecede nadir görülen bir hastalıktır. Bu, ALS Fonksiyonel Derecelendirme Ölçeği (ALSFRS) ile ölçülen bir öznenin hastalık ilerlemesini modellemeyi çok zorlaştırır. Belirli bir zaman diliminden 9 veya 12 ay sonra bir konunun ALSFRS skorunu tahmin etme problemini düşünün.MethodsBiz çeşitli ALS klinik çalışmalarından elde edilen verilerin bir koleksiyonu olan Havuzlu Kaynak Açık Erişim ALS Klinik Denemeler Veritabanından ALS konu verilerini elde ettik. ALSFRS'nin tipik doğrusallığı nedeniyle, birkaç Bayesian hiyerarşik doğrusal modeli göz önünde bulundurarız. Bunlar arasında bir karışım modeli (hızlı ve "yavaş" ALS ilerlemecilerinin iki potansiyel sınıfını hesaba katmak için) yanı sıra, başlangıçlı bir model, hastalık başlangıç zamanını kullanan ek bir yapay veri noktasının tahmin edici performansı artırmak için kullanıldığı bir başlangıçlı model de yer almaktadır.SonuçlarBaşlangıçlı-yanlı model, Bayesli bir çapraz doğrusal veya doğrusal bir model altında karşılaştırıldığında, posterior azalmış bir tahmin-ortalama-hata dağılımına sahipti. Hastalık başlangıç süresi dışında hiçbir kovariat, Bayesian hiyerarşik doğrusal modelinde veya başlangıç-yanıtlı modelinde sürekli olarak geliştirilmiş öngörücü performans.ConclusionsHasta verilerini ek bir yapay veri noktasıyla veya başlangıç çapasıyla arttırmak, tahmin edilen parametrelerin değişkenliğini, önyargıda hafif bir artış pahasına azaltarak ALS'de öngörücü modellemeyi büyük ölçüde artırabilir. Bu başlangıçlı-yankılı model, öngörüler tek bir temel ölçümden (klinik bir araştırmanın ilk gününde olduğu gibi) sonra doğrudan istenirse, başlangıç-anklor olmadan çok zor olacak bir başarı için son derece yararlıdır. Bu yaklaşım, ilerleme ölçeklerini sınırlayan diğer hastalıkların modellenmesinde yararlı olabilir (örn. Parkinson hastalığı, Huntington hastalığı veya inklüzyon-vücut miyoziti). Bu modelin klinik denemelerin etkinliğini artırmak ve ALS için tedavilerin bulunmasına yardımcı olmak için klinisyenler ve istatistikçiler tarafından kullanılabileceğini umuyoruz.
Özgün kaynak özetini okuyun
BackgroundAmyotrophic Lateral Sclerosis (ALS), also known as Lou Gehrig's disease, is a rare disease with extreme between-subject variability, especially with respect to rate of disease progression. This makes modelling a subject's disease progression, which is measured by the ALS Functional Rating Scale (ALSFRS), very difficult. Consider the problem of predicting a subject's ALSFRS score at 9 or 12 months after a given time-point.MethodsWe obtained ALS subject data from the Pooled Resource Open-Access ALS Clinical Trials Database, a collection of data from various ALS clinical trials. Due to the typical linearity of the ALSFRS, we consider several Bayesian hierarchical linear models. These include a mixture model (to account for the two potential classes of "fast" and "slow" ALS progressors) as well as an onset-anchored model, in which an additional artificial data-point, using time of disease onset, is utilized to improve predictive performance.ResultsThe onset-anchored model had a drastically reduced posterior predictive mean-square-error distributions, when compared to the Bayesian hierarchical linear model or the mixture model under a cross-validation approach. No covariates, other than time of disease onset, consistently improved predictive performance in either the Bayesian hierarchical linear model or the onset-anchored model.ConclusionsAugmenting patient data with an additional artificial data-point, or onset anchor, can drastically improve predictive modelling in ALS by reducing the variability of estimated parameters at the cost of a slight increase in bias. This onset-anchored model is extremely useful if predictions are desired directly after a single baseline measure (such as at the first day of a clinical trial), a feat that would be very difficult without the onset-anchor. This approach could be useful in modelling other diseases that have bounded progression scales (e.g. Parkinson's disease, Huntington's disease, or inclusion-body myositis). It is our hope that this model can be used by clinicians and statisticians to improve the efficacy of clinical trials and aid in finding treatments for ALS.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.