NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Nörodejeneratif hastalık, merkezi ve periferik sinir sistemlerini etkileyen çok çeşitli bozuklukları kapsar ve zamanımızın önemli bir karşılanmamış biyomedikal ihtiyacıdır. Alzheimer Hastalığı, Parkinson Hastalığı, Huntington Hastalığı ve Motor Nöron Hastalıkları da dahil olmak üzere bu hastalıkların çoğu için çok sınırlı tedaviler vardır ve tedavisi yoktur. Fare ve diğer hayvan modelleri, patojenik mekanizmaları anlamak, ilaç hedeflerini belirlemek ve gen terapileri ve kök hücre terapileri geliştirmek için analiz ederek umut sağlar. Bununla birlikte, onlarca yıllık araştırmalara rağmen, hemen hemen hiçbir yeni tedavi kliniğe ulaşmamıştır. Giderek artan bir şekilde, klinik olarak tanımlanmış nörodejeneratif bozukluklar içindeki insan heterojenliğinin ve aynı genetik mutasyona sahip hastalar arasında, hastalık sunumunu ve potansiyel olarak terapötik etkinliği önemli ölçüde etkilediği açıktır. Bu nedenle, hastaları genetik, yaşam tarzı, hastalık sunumu, etnik köken ve diğer parametrelere göre katmanlamak, banktan kliniğe etkili terapiler getirmenin anahtarı olabilir. Burada, genetik ve hücresel insanlaştırılmış fare modellerini ve bunların nörodejeneratif hastalıkla ilişkili genetik ve çevresel parametreleri tanımlamaya nasıl yardımcı olduklarını tartışıyoruz ve böylece gelecekteki sağlık hizmetleri için etkili hassas tıp stratejilerinin geliştirilmesine yardımcı oluyoruz.
Özgün kaynak özetini okuyun
Neurodegenerative disease encompasses a wide range of disorders afflicting the central and peripheral nervous systems and is a major unmet biomedical need of our time. There are very limited treatments, and no cures, for most of these diseases, including Alzheimer's Disease, Parkinson's Disease, Huntington Disease, and Motor Neuron Diseases. Mouse and other animal models provide hope by analysing them to understand pathogenic mechanisms, to identify drug targets, and to develop gene therapies and stem cell therapies. However, despite many decades of research, virtually no new treatments have reached the clinic. Increasingly, it is apparent that human heterogeneity within clinically defined neurodegenerative disorders, and between patients with the same genetic mutations, significantly impacts disease presentation and, potentially, therapeutic efficacy. Therefore, stratifying patients according to genetics, lifestyle, disease presentation, ethnicity, and other parameters may hold the key to bringing effective therapies from the bench to the clinic. Here, we discuss genetic and cellular humanised mouse models, and how they help in defining the genetic and environmental parameters associated with neurodegenerative disease, and so help in developing effective precision medicine strategies for future healthcare.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.