Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Transfeksiyon sırasında yeniden düzenlenmiş (RET), glial hücre hattı türevi (GDNF) aile reseptörü alfa (GFRalpha) ile kompleks halinde, GDNF aile ligandları (GFLs) için hem merkezi hem de periferik sinir sisteminde ve aynı zamanda nöronal olmayan dokularda ifade edilen kanonik sinyal reseptörüdür. GFL'ler tarafından ortaya çıkarılan RET'ye bağlı sinyalizasyon, dopamin ve duyusal nöronların gelişimi, bakımı ve hayatta kalmasında önemli bir role sahiptir. Hem Parkinson hastalığı hem de nöropatik ağrı, mevcut bir tedavi olmadan yıkıcı bozukluklardır ve şu anda sadece semptomatik olarak tedavi edilir. GFL'ler, Parkinson hastalığının hayvan modellerinde ve nöropatik ağrıda dikkate değer sonuçlarla kapsamlı bir şekilde incelenmiştir. Bununla birlikte, rekombinant veya viral vektör kodlu GFL proteinleri ile yapılan klinik çalışmalar sonuçsuz sonuçlar vermiştir. GFL proteinleri ilaç benzeri değildir; zayıf farmakokinetik özelliklere sahiptirler ve çoklu reseptörleri aktive ederler. RET ve/veya GFRalpha'yı küçük moleküllerle hedeflemek, GFL'lerin ilaç olarak kullanılmasıyla ilgili sorunları çözebilir ve Parkinson hastalığına ve nöropatik ağrıya karşı hastalık değiştirici tedaviler için terapötiklerin geliştirilmesine neden olabilir.
Özgün kaynak özetini okuyun
Rearranged during transfection (RET), in complex with glial cell line-derived (GDNF) family receptor alpha (GFRα), is the canonical signaling receptor for GDNF family ligands (GFLs) expressed in both central and peripheral parts of the nervous system and also in non-neuronal tissues. RET-dependent signaling elicited by GFLs has an important role in the development, maintenance and survival of dopamine and sensory neurons. Both Parkinson's disease and neuropathic pain are devastating disorders without an available cure, and at the moment are only treated symptomatically. GFLs have been studied extensively in animal models of Parkinson's disease and neuropathic pain with remarkable outcomes. However, clinical trials with recombinant or viral vector-encoded GFL proteins have produced inconclusive results. GFL proteins are not drug-like; they have poor pharmacokinetic properties and activate multiple receptors. Targeting RET and/or GFRα with small molecules may resolve the problems associated with using GFLs as drugs and can result in the development of therapeutics for disease-modifying treatments against Parkinson's disease and neuropathic pain.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.