Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Parkinson (PD) ve Huntington hastalığı (HD) gibi nörodejeneratif bozukluklar, belirli bir beyin bölgesindeki nöronlar üzerinde seçici seçici seçici bir etki ile karakterize edilir. Şu anda, bu hastalıkların tedavisi yoktur, ancak beyin hücrelerinin kaybını yavaşlatabilecek bazı umut verici terapi denemeleri devam etmektedir. Hücre terapisi, dejeneratif süreçte kaybedilenleri telafi etmek için hücrelerin yerini alma potansiyeli ile ayırt edilir ve hayvan modellerinde ve PD ve HD hastalarda klinik çalışmalarda dejenere nöronların yerini almak için büyük bir potansiyel göstermiştir. Fetal türevli nöral progenitör hücreler, embriyonik kök hücreler veya indüklenmiş pluripotent kök hücreler, hücre terapisi yaklaşımlarında test edilen ana hücre kaynaklarıdır. Dahası, yetişkin kök hücrelerin kullanımı, trofik faktörleri veya hücre içermeyen ürünleri serbest bırakan kapsüllenmiş hücre hatları gibi, yararlı preklinik sonuçlar gösteren zenginleştirilmiş bir sekrom içeren yeni stratejiler ortaya çıkmaktadır. Bu potansiyel yeni tedaviler için en büyük zorluklardan biri, nakledilen hücrelere ev sahibi bağışıklık yanıtının üstesinden gelmektir. Bağışıklık reddi, nakledilen ve endojen dokuda önemli değişikliklere neden olabilir ve ters etki yaratabilecek immünosupresif ilaçlar gerektirir. T-, B-lenfositler ve mikroglia striatal greft reddinde ana etken olarak kabul edilmiştir. Bu inceleme, PD ve HD'deki hücre terapilerinin klinik öncesi ve klinik çalışmalarını özetlemeyi amaçlamaktadır. Ek olarak, hücre greftinin en yüksek kalitesini, transplantasyon sırasında en düşük riski ve olası bir bağışıklık reddinin azaltılmasını sağlayacak önlemler ve stratejiler ana hatlarıyla belirtilecektir. Toplamda, ileri tedavi tıbbi ürünlerinin (ATMP'ler) geniş kapsamlı olanakları, bu tedavi edilemez hastalıkların terapötik tedavisini yakın gelecekte mümkün kılabilir.
Özgün kaynak özetini okuyun
Neurodegenerative disorders such as Parkinson's (PD) and Huntington's disease (HD) are characterized by a selective detrimental impact on neurons in a specific brain area. Currently, these diseases have no cures, although some promising trials of therapies that may be able to slow the loss of brain cells are underway. Cell therapy is distinguished by its potential to replace cells to compensate for those lost to the degenerative process and has shown a great potential to replace degenerated neurons in animal models and in clinical trials in PD and HD patients. Fetal-derived neural progenitor cells, embryonic stem cells or induced pluripotent stem cells are the main cell sources that have been tested in cell therapy approaches. Furthermore, new strategies are emerging, such as the use of adult stem cells, encapsulated cell lines releasing trophic factors or cell-free products, containing an enriched secretome, which have shown beneficial preclinical outcomes. One of the major challenges for these potential new treatments is to overcome the host immune response to the transplanted cells. Immune rejection can cause significant alterations in transplanted and endogenous tissue and requires immunosuppressive drugs that may produce adverse effects. T-, B-lymphocytes and microglia have been recognized as the main effectors in striatal graft rejection. This review aims to summarize the preclinical and clinical studies of cell therapies in PD and HD. In addition, the precautions and strategies to ensure the highest quality of cell grafts, the lowest risk during transplantation and the reduction of a possible immune rejection will be outlined. Altogether, the wide-ranging possibilities of advanced therapy medicinal products (ATMPs) could make therapeutic treatment of these incurable diseases possible in the near future.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.