NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
ObjektifBu çalışma pantetinin pantotenat kinaz ile ilişkili nörodejenerasyonu (PKAN) olan çocuklarda etkinliğini ve güvenliğini araştırmayı amaçlamıştır.MetodlarTek kollu, açık etiketli bir çalışma yapılmıştır. Tüm denekler 24 haftalık tedavi döneminde pantetin aldı. Birincil uç noktalar, Tedaviden sonra 24. haftaya kadar Birleşik Parkinson Hastalığı Değerlendirme Ölçeği (UPDRS) I-III ve Fahn-Marsden (FM) puanlarının değişimiydi.ResultsPKAN'lı on beş çocuk kaydedildi ve tüm hastalar çalışmayı tamamladı. Günde 60 mg/kg'da pantetin ile 24 haftalık tedaviden sonra, UPDRS I-III (t = 0.516, P = 0.614) veya FM skorunda (t = 0.353, P = 0.729) taban çizgisi ile W24 arasında bir fark yoktu. UPDRS I-III (Z = 2.614, p = 0.009) ve FM puanlarındaki artış oranları (Z = 2.643, p = 0.008) yavaşladı. Dört hasta (%26.7) kör video değerlendirmesi yoluyla doktorlar tarafından "biraz iyileştirilmiş" olarak değerlendirildi. Daha düşük taban çizgisi UPDRS I-III veya FM puanları olan hastaların iyileşme olasılığı daha yüksekti. Aile üyelerinin yaşam kalitesi pantetin tedavisi sonrası düzeldi, PedsQL TM 2.0 FIM puanları ile değerlendirildi, hastaların yaşam kalitesi W24'te değişmedi, PedsQL TM 4.0 ve PedsQL TM 3.0 NMM tarafından değerlendirildi. Serum seviyesi CoA, taban çizgisi ve W24 arasında karşılaştırılabilirdi. Çalışma sırasında ilaçla ilgili herhangi bir olumsuz olay olmadı.ConclusionsPantethine, 24 haftalık tedaviden sonra PKAN'lı çocuklarda motor işlevini önemli ölçüde iyileştiremedi, ancak çalışmamızdaki motor disfonksiyonun ilerlemesini geciktirebilir. Pantetin günde 60 mg/kg olarak iyi tolere edildi.Trial registeringClinical trial registering number at www.chictr.org.cn :ChiCTR1900021076, Registered 27 Ocak2019, ilk katılımcı 30 Eylül 2018 tarihinde kayıt oldu ve diğer 14 katılımcı da deneme kaydedildikten sonra kayıt oldu.
Özgün kaynak özetini okuyun
ObjectiveThis study aimed to explore the efficacy and safety of pantethine in children with pantothenate kinase-associated neurodegeneration (PKAN).MethodsA single-arm, open-label study was conducted. All subjects received pantethine during the 24-week period of treatment. The primary endpoints were change of the Unified Parkinson's Disease Rating Scale (UPDRS) I-III and Fahn-Marsden (FM) score from baseline to week 24 after treatment.ResultsFifteen children with PKAN were enrolled, and all patients completed the study. After 24 weeks of treatment with pantethine at 60 mg/kg per day, there was no difference in either UPDRS I-III (t = 0.516, P = 0.614) or FM score (t = 0.353, P = 0.729) between the baseline and W24. Whereas the rates of increase in UPDRS I-III (Z = 2.614, p = 0.009) and FM scores (Z = 2.643, p = 0.008) were slowed. Four patients (26.7%) were evaluated as "slightly improved" by doctors through blinded video assessment. Patients with lower baseline UPDRS I-III or FM scores were more likely to be improved. The quality of life of family members improved after pantethine treatment, evaluated by PedsQL TM 2.0 FIM scores, whereas the quality of life of the patients was unchanged at W24, evaluated by PedsQL TM 4.0 and PedsQL TM 3.0 NMM. Serum level of CoA was comparable between baseline and W24. There was no drug related adverse event during the study.ConclusionsPantethine could not significantly improve motor function in children with PKAN after 24 weeks treatment, but it may delay the progression of motor dysfunction in our study. Pantethine was well-tolerated at 60 mg/kg per day.Trial registrationClinical trial registration number at www.chictr.org.cn :ChiCTR1900021076, Registered 27 January2019, the first participant was enrolled 30 September 2018, and other 14 participants were enrolled after the trial was registered.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.