Patient reported outcome measures in a large cohort of patients with type 1 Gaucher disease.

Araştırma özeti

Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by

Arka planSağlık sonucu değerlendirmesinde hastaların girdisinin, hastalıkların ve bu hastalıklara yönelik müdahalelerin etkisini anlamak için hayati öneme sahip olduğu artık kabul edilmektedir. Bu çalışma, tip 1 Gaucher hastalığı (GD1) olan hastaların büyük bir kohortunda hasta tarafından bildirilen sonuç ölçümlerinin (PROM) ilk raporudur ve rapor edilen sonuçların tahminlerini incelememizi sağlar.MethodProM, GD1'li 405 yetişkin hastaya cep telefonu anketi yoluyla gönderildi. Demografik, klinik veriler ve tedavi durumu klinik tablolardan çıkarıldı. Yaş, cinsiyet, şiddet skoru indeksi (SSI) sunum ve tedavi durumunda sonuçları değerlendirmek için değişken olarak kullanılmıştır.SonuçlarGD1 (111 kadın) olan toplam 192 hasta (%47,4 yanıt oranı) yanıt vermiş, bunların 124'ü (%64,5) GD1-spesifik tedavi almıştır. Hastaların yaklaşık% 40'ı GD'nin eğitim / iş ve eğlenceli faaliyetlerini kısıtladığını ve başkalarına duygusal ve finansal yük olma konusunda endişe duyduğunu bildirdi. Kemik hastalığı ve Parkinson hastalığı riski ile ilgili endişeler de (%60) yüksekti. GD1'in şiddeti (GD1-spesifik terapi ve yüksek SSI ihtiyacı ile yansıtılır) GD1 ile ilgili kısıtlamalar ve endişeler, yorgunluk, fiziksel zayıflık, kemik ağrısı ve gelecekle ilgili endişe ile ilişkiliydi.KonvansiyonlarGD1 spesifik PROM kullanımı, geleneksel sonuç parametreleri tarafından yakalanmayan ve sağlıkla ilgili yaşam kalitesini iyileştirmek için ele alınması gereken kişisel sorunları vurgulamaktadır. Doğrulanmış PROM, kronik ve nadir hastalıkları olan hastalar için klinik uygulamada ve gelecekteki prospektif çalışmalarda sonuç ölçütleri arasında yer almalıdır.

Özgün kaynak özetini okuyun

BackgroundIt is now acknowledged that the input of patients in health outcome assessment is vital to understanding the impact of diseases and interventions for those diseases. This study is the first report of patient-reported outcome measures (PROM) in a large cohort of patients with type 1 Gaucher disease (GD1) enabling us to study predictors of the reported outcomes.MethodThe PROM was sent via a mobile phone survey to 405 adult patients with GD1. Demographics, clinical data, and treatment status were extracted from clinic charts. Age, sex, severity score index (SSI) at presentation and treatment status were used as variables to assess outcomes.ResultsA total of 192 patients with GD1 (111 females) responded (47.4% response rate), of whom 124 (64.5%) had received GD1-specific therapy. Around 40% of patients reported that GD had restricted their education/job and fun activities and were concerned about being emotional and financial burdens on others. Concerns regarding the risk of bone disease and Parkinson disease were also high (60%). The severity of GD1 (reflected by the need for GD1-specific therapy and a high SSI) was associated with GD1-related restrictions and concerns, fatigue, physical weakness, bone pain, and worry regarding the future.ConclusionsThe use of GD1 specific PROM highlights personal problems that are not captured by traditional outcome parameters and that need to be addressed to improve health-related quality of life. Validated PROM should be included among the outcome measures in clinical practice and future prospective studies for patients with chronic and rare diseases.

Bilimsel değerlendirme

Araştırma sorusu

Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.

Yöntem ve örneklem

Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.

Temel bulgular

Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.

Sınırlılıklar

Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.

Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.