Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Hareket bozuklukları, hastaların çeşitli hareket bozuklukları gösterdiği nörolojik durumlardır. Hareket düzenlemesinde yer alan bir alan olan beynin bazal gangliyonundaki belirgin yapılar, her hastalık için farklı şekilde etkilenir. En çok çalışılan hareket bozukluğu koşulları arasında Parkinson (PD) ve Huntington hastalığı (HD), bazal gangliyondaki spesifik nöronal popülasyonların kaybına bağlı olarak hareket devresinin deregülasyonunun motor semptomların altında yatan neden olduğu yer almaktadır. Bu semptomlar, esas olarak substantia nigra (SN) par compakta'nın dopaminerjik nöronlarının ve sırasıyla PD ve HD'deki striatumun GABAerjik nöronlarının kaybından kaynaklanmaktadır. Bu hastalıklar 19. yüzyılda tanımlanmış olsa da, hiçbir etkili tedavi hastalığın ilerlemesini yavaşlatamaz, tersine çeviremez veya durduramaz. Mevcut farmakolojik tedaviler, hastaların yaşam kalitesini iyileştirmek için motor semptomların önlenmesine veya hafifletilmesine odaklanmıştır, ancak bu ilaçlar ilerleyici nörodejenerasyonu hafifletemez. Şu anda, daha etkili ve dayanıklı bir terapötik etki arayan önemli terapötik gelişmeler elde edilmiştir. Burada, her iki hastalıktaki motor semptomları hafifletmek için mevcut farmakolojik tedavilerden başlayarak PD ve HD için çeşitli terapötik yaklaşımların yeni ilerlemelerine odaklanacağız. Daha sonra, belirli nöronal popülasyonları veya aktivitelerini restore etmeyi amaçlayan terapötik stratejileri tanımlarız. Tartışılan stratejiler arasında, bu hastalıklardaki nöronal kaybı önlemek için nörotrofik faktörlerin (NTF'ler) ve genetik yaklaşımların kullanımı açıklanacaktır. Parkinson ve Huntington hastalarında ve ayrıca güçlü klinik öncesi kanıtlara sahip olanlarda değerlendirilen stratejileri vurgulayacağız. Bu mevcut terapötik teknikler, her iki hastalığın güvenli tedavisi için en umut verici araçları, özellikle de hastalık ilerlemesi sırasında nöronal kayıptan kaçınmayı amaçlayanları temsil etmektedir.
Özgün kaynak özetini okuyun
Movement disorders are neurological conditions in which patients manifest a diverse range of movement impairments. Distinct structures within the basal ganglia of the brain, an area involved in movement regulation, are differentially affected for every disease. Among the most studied movement disorder conditions are Parkinson's (PD) and Huntington's disease (HD), in which the deregulation of the movement circuitry due to the loss of specific neuronal populations in basal ganglia is the underlying cause of motor symptoms. These symptoms are due to the loss principally of dopaminergic neurons of the substantia nigra (SN) par compacta and the GABAergic neurons of the striatum in PD and HD, respectively. Although these diseases were described in the 19th century, no effective treatment can slow down, reverse, or stop disease progression. Available pharmacological therapies have been focused on preventing or alleviating motor symptoms to improve the quality of life of patients, but these drugs are not able to mitigate the progressive neurodegeneration. Currently, considerable therapeutic advances have been achieved seeking a more efficacious and durable therapeutic effect. Here, we will focus on the new advances of several therapeutic approaches for PD and HD, starting with the available pharmacological treatments to alleviate the motor symptoms in both diseases. Then, we describe therapeutic strategies that aim to restore specific neuronal populations or their activity. Among the discussed strategies, the use of Neurotrophic factors (NTFs) and genetic approaches to prevent the neuronal loss in these diseases will be described. We will highlight strategies that have been evaluated in both Parkinson's and Huntington's patients, and also the ones with strong preclinical evidence. These current therapeutic techniques represent the most promising tools for the safe treatment of both diseases, specifically those aimed to avoid neuronal loss during disease progression.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.