NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Lewy vücut demansı (LBD), Lewy vücutları ve Parkinson hastalığı demansı dahil olmak üzere, ABD'de bir milyondan fazla insanı etkiler ve hastalar, bakıcılar ve toplum üzerinde önemli bir etkiye sahiptir. LBD için bilişsel, nöropsikiyatrik, otonomik, uyku ve motor özellikleri içerebilen simptomatik tedaviler, şu anda LBD'de demans için düzenleyici kurumlar tarafından onaylanan sadece iki ilaçla (kolinesteraz inhibitörleri) sınırlıdır. Klinik çalışmalar en önemli araştırma önceliğini temsil eder, ancak LBD'deki çalışmaların geliştirilmesinde ve uygulanmasında birçok zorluk vardır. Bu konuları ele almak ve LBD'lerde klinik denemeler alanını ilerletmek için Lewy Body Dementia Association, Araştırma Mükemmellik Merkezi programına ek olarak bir Endüstri Danışma Konseyi (LBDA IAC) kurdu. LBDA IAC, akademik tıp merkezleri, ilaç endüstrileri ve hasta savunuculuğu vakfından çeşitli ve işbirlikçi bir uzman grubunu içerir. Haziran 2019'da düzenlenen açılış LBDA IAC toplantısı, bu grubu, düzenleyici kurumların temsilcileriyle birlikte, LBD klinik denemelerinin manzarasını optimize etme konusunu ele almak için bir araya getirmeyi amaçladı. Bu inceleme, LBDA IAC'nin oluşumunu, mevcut LBD klinik çalışmalarının durumunu ve deneme tasarımı, çalışma popülasyonları, tanı kriterleri ve biyobelirteç kullanımı ile ilgili alandaki zorlukları ve fırsatları vurgulamaktadır. Mevcut boşluklar, LBD için standartlaştırılmış klinik değerlendirme araçlarının ve kanıta dayalı yönetim stratejilerinin eksikliğinin yanı sıra LBD'nin teşhisinde zorluk ve tartışmayı içerir. LBD klinik çalışmalarındaki zorluklar, LBD patolojisi ve semptomatolojisinin heterojenliğini, LBD bilişsel ve çekirdek özelliklerinin yörüngesinin sınırlı olarak anlaşılmasını, LBD'ye özgü sonuç ölçümlerinin bulunmamasını ve çalışma tasarımını bilgilendirebilecek yerleşik standartlaştırılmış biyolojik, görüntüleme veya genetik biyobelirteçlerin eksikliğini içerir. Çalışmaya katılım talepleri (örneğin, seyahat, süre ve çalışma ziyaretlerinin sıklığı) de zorluklar yaratabilir ve deneme kaydını, tutulmasını ve sonuçlarını etkileyebilir. LBD klinik denemelerinin manzarasını, kohortlar ve araştırma çalışmaları arasında klinik değerlendirmeleri ve biyobelirteçleri uyumlu hale getirerek, LBD'de sonuç ölçütlerini geliştirerek ve doğrulayarak, araştırma ihtiyaçlarını ve önceliklerini değerlendirmek için hasta topluluğunu meşgul ederek ve çalışma tasarımına biyobelirteç ve genotip profillemeyi dahil ederek geliştirme fırsatları vardır.
Özgün kaynak özetini okuyun
Lewy body dementia (LBD), including dementia with Lewy bodies and Parkinson's disease dementia, affects over a million people in the USA and has a substantial impact on patients, caregivers, and society. Symptomatic treatments for LBD, which can include cognitive, neuropsychiatric, autonomic, sleep, and motor features, are limited with only two drugs (cholinesterase inhibitors) currently approved by regulatory agencies for dementia in LBD. Clinical trials represent a top research priority, but there are many challenges in the development and implementation of trials in LBD. To address these issues and advance the field of clinical trials in the LBDs, the Lewy Body Dementia Association formed an Industry Advisory Council (LBDA IAC), in addition to its Research Center of Excellence program. The LBDA IAC comprises a diverse and collaborative group of experts from academic medical centers, pharmaceutical industries, and the patient advocacy foundation. The inaugural LBDA IAC meeting, held in June 2019, aimed to bring together this group, along with representatives from regulatory agencies, to address the topic of optimizing the landscape of LBD clinical trials. This review highlights the formation of the LBDA IAC, current state of LBD clinical trials, and challenges and opportunities in the field regarding trial design, study populations, diagnostic criteria, and biomarker utilization. Current gaps include a lack of standardized clinical assessment tools and evidence-based management strategies for LBD as well as difficulty and controversy in diagnosing LBD. Challenges in LBD clinical trials include the heterogeneity of LBD pathology and symptomatology, limited understanding of the trajectory of LBD cognitive and core features, absence of LBD-specific outcome measures, and lack of established standardized biologic, imaging, or genetic biomarkers that may inform study design. Demands of study participation (e.g., travel, duration, and frequency of study visits) may also pose challenges and impact trial enrollment, retention, and outcomes. There are opportunities to improve the landscape of LBD clinical trials by harmonizing clinical assessments and biomarkers across cohorts and research studies, developing and validating outcome measures in LBD, engaging the patient community to assess research needs and priorities, and incorporating biomarker and genotype profiling in study design.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.