SCIENTIFIC HUB

Araştırmanın izini sürün.

SCIENTIFIC LITERATURE · MED

Genetik kontrol altındaki nöronlar: Hareket bozukluklarının tedavisine yönelik sonraki adımlar nelerdir?

Neurons under genetic control: What are the next steps towards the treatment of movement disorders?

Makine çevirisi · Editoryal inceleme bekliyor

Comput Struct Biotechnol J · 2020-11-21

DOI: 10.1016/j.csbj.2020.11.012PMID: 33304456

Open accessreview-article; Review; Journal ArticleKaynağa git ↗

Araştırma özeti

Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by

Derin beyin stimülasyonunun hareket bozuklukları için bir terapi olarak uygulanmasından bu yana, yeni alternatif tedavilerin klinik uygulamasında çok az ilerleme olmuştur. Hareket bozuklukları, gönüllü hareket bozukluğu ile karakterize edilen ve bazal gangliyon boyunca benzer anatomik lokusu paylaşan bir grup nörolojik durumdur. Mevcut incelemenin odak noktası Parkinson hastalığı ve Huntington hastalığıdır, çünkü bunlar sırasıyla en çok araştırılan hipokinetik ve hiperkinetik hareket bozukluklarıdır. Son on yıl, nöronal aktiviteyi kontrol eden laboratuvar tekniklerinin geliştirilmesinde büyük ilerlemeler gördü. Nöronal fonksiyonu genetik olarak kontrol etmenin iki ana yolu şunlardır: 1) nöronal spiringin optogenetik kontrolüne izin veren ışığa duyarlı proteinlerin ekspresyonu ve 2) proteinlerin transkripsiyonunu ve çevirisini kontrol eden genlerin ekspresyonu veya bastırılması. Bununla birlikte, bu metodolojilerin laboratuvarlardan kliniklere çevirisi hala önemli zorluklarla karşı karşıyadır. Makale, optogenetik ve gen terapisindeki son gelişmeleri özetlemektedir. Burada, yerleşik elektriksel derin beyin stimülasyonunun fizyolojik mekanizmalarını deneysel optogenetik derin beyin stimülasyonu ile karşılaştırıyorum. Ailesel hareket bozukluklarının gen terapisi için DNA ve RNA tabanlı tekniklerin avantajlarını da karşılaştırıyorum. Her tekniğin faydalarını ve ana konularını vurguluyorum ve optogenetik uyarım ve gen ekspresyon kontrolünün çeviri potansiyelini ve klinik fizibilitesini tartışıyorum. İnceleme, hareket bozukluklarının tedavisinde kayda değer bir sıçrama başlatabilecek son teknik atılımları vurgulamaktadır.

Özgün kaynak özetini okuyun

Since the implementation of deep-brain stimulation as a therapy for movement disorders, there has been little progress in the clinical application of novel alternative treatments. Movement disorders are a group of neurological conditions, which are characterised with impairment of voluntary movement and share similar anatomical loci across the basal ganglia. The focus of the current review is on Parkinson's disease and Huntington's disease as they are the most investigated hypokinetic and hyperkinetic movement disorders, respectively. The last decade has seen enormous advances in the development of laboratory techniques that control neuronal activity. The two major ways to genetically control the neuronal function are: 1) expression of light-sensitive proteins that allow for the optogenetic control of the neuronal spiking and 2) expression or suppression of genes that control the transcription and translation of proteins. However, the translation of these methodologies from the laboratories into the clinics still faces significant challenges. The article summarizes the latest developments in optogenetics and gene therapy. Here, I compare the physiological mechanisms of established electrical deep brain stimulation to the experimental optogenetical deep brain stimulation. I compare also the advantages of DNA- and RNA-based techniques for gene therapy of familial movement disorders. I highlight the benefits and the major issues of each technique and I discuss the translational potential and clinical feasibility of optogenetic stimulation and gene expression control. The review emphasises recent technical breakthroughs that could initiate a notable leap in the treatment of movement disorders.

Bilimsel değerlendirme

01

Araştırma sorusu

Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.

02

Yöntem ve örneklem

Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.

03

Temel bulgular

Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.

04

Sınırlılıklar

Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.

Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.