NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Hücre temelli terapi (CBT) tedavi edilemeyen hastalıkların tedavisinde çok dikkat çekmektedir. Son yıllarda, insan pluripotent kök hücreleri (hPSC'ler) ve diğer potansiyel terapötik hücreler kullanılarak çeşitli klinik çalışmalar yapılmıştır. Çeşitli özel ve devlet tarafından finanse edilen kuruluşlar, yaşa bağlı maküler dejenerasyon, Parkinson hastalığı veya diyabet gibi bir ömür boyu tedavisi zor veya pahalı olan hastalıklar için kalıcı tedaviler bulmaya yatırım yapmaktadır. Mevcut iyi üretim uygulamalarını (cGMP) gerektiren klinik dereceli hücre üretimi bu nedenle güvenli ve etkili CBT ürünleri yapmak için önemli bir konu haline gelmiştir. Mevcut hücre üretim uygulamaları, hücrelerin istenen ürünleri üretmek için vektör olarak kullanıldığı farmasötik endüstrisindeki geleneksel antikor veya protein üretiminden benimsenmiştir. Bununla birlikte, CBT ile "hücreler nihai ürünlerdir" ve fiziko-kimyasal parametrelere ve izolasyon ile hasta yönetimi arasındaki herhangi bir yerde depolama koşullarına duyarlıdır. Buna ek olarak, hücresel ürünlerin üretimi, hücre izolasyonu, genetik modifikasyon, PSC türetme, genişleme, farklılaşma, saflaştırma, karakterizasyon, kriyoprezervasyon vb. Ürün kirlenmesi riski yüksekse, bunlar cGMP'nin bakımı nedeniyle zaman ve maliyet açısından engelleyici olabilir. CBT'nin artan talebi, daha basit ve uygun maliyetli bir platform sağlayabilecek entegre üretim sistemlerine ihtiyaç duyuyor. Burada, BDT'nin biyolojik üretimle ilgili deneyimlerine dayanan mevcut yöntemlerini ve sınırlamalarını tartışıyoruz. Mevcut hücre üretim entegrasyonunu, otomasyonunu gözden geçiriyor ve bazı önemli hususlara ve en iyi cGMP uygulamalarına genel bir bakış sunuyoruz. Son olarak, aerodinamik cGMP uyumlu hücre işleme sistemleri geliştirmek için çok aşamalı hücre işlemenin tek bir biyoreaktöre nasıl entegre edilebileceğini önermekteyiz.
Özgün kaynak özetini okuyun
Cell-based therapy (CBT) is attracting much attention to treat incurable diseases. In recent years, several clinical trials have been conducted using human pluripotent stem cells (hPSCs), and other potential therapeutic cells. Various private- and government-funded organizations are investing in finding permanent cures for diseases that are difficult or expensive to treat over a lifespan, such as age-related macular degeneration, Parkinson's disease, or diabetes, etc. Clinical-grade cell manufacturing requiring current good manufacturing practices (cGMP) has therefore become an important issue to make safe and effective CBT products. Current cell production practices are adopted from conventional antibody or protein production in the pharmaceutical industry, wherein cells are used as a vector to produce the desired products. With CBT, however, the "cells are the final products" and sensitive to physico- chemical parameters and storage conditions anywhere between isolation and patient administration. In addition, the manufacturing of cellular products involves multi-stage processing, including cell isolation, genetic modification, PSC derivation, expansion, differentiation, purification, characterization, cryopreservation, etc. Posing a high risk of product contamination, these can be time- and cost- prohibitive due to maintenance of cGMP. The growing demand of CBT needs integrated manufacturing systems that can provide a more simple and cost-effective platform. Here, we discuss the current methods and limitations of CBT, based upon experience with biologics production. We review current cell manufacturing integration, automation and provide an overview of some important considerations and best cGMP practices. Finally, we propose how multi-stage cell processing can be integrated into a single bioreactor, in order to develop streamlined cGMP-compliant cell processing systems.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.