NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Yaşlanan toplumun çağı geldi ve buna Alzheimer hastalığı (AD) ve Parkinson hastalığı (PD) gibi nörolojik bozuklukları olan hastaların mutlak sayısında bir artış eşlik ediyor. Bu tür nörolojik bozukluklar, hem küresel hem de sosyal olarak toplum üzerinde önemli bir etkiye sahip olan ciddi maliyetli hastalıklardır. Gen terapisi nörolojik bozuklukların tedavisi için büyük bir vaatte bulunur, ancak şu anda sadece birkaç gen terapisi ilacı mevcuttur. Beyine teslim, merkezi sinir sistemi (CNS) hastalıkları için yeni ilaçlar geliştirmede en büyük engeldir ve bu özellikle gen teslimi durumunda geçerlidir. Viral ve viral olmayan vektörler gibi nanoteknolojiler, verimli beyin hedefli gen iletim sistemlerinin oluşturulmasına izin verir. Bu incelemenin amacı, özellikle gen terapisi ile CNS ile ilgili bozuklukların tedavisi için CNS'ye başarılı ilaç dağıtımının gelişiminin mevcut durumunun kapsamlı bir şekilde gözden geçirilmesini sağlamaktır. Bu durumun üç yönünü ele alıyoruz: (1) kan-beyin bariyeri (BBB) fonksiyonları; (2) adeno-ilişkili viral (AAV) vektörler, şu anda en gelişmiş gen iletim vektörü; (3) invazif olmayan yöntemlerle viral olmayan beyin hedeflemesi.
Özgün kaynak özetini okuyun
The era of the aging society has arrived, and this is accompanied by an increase in the absolute numbers of patients with neurological disorders, such as Alzheimer's disease (AD) and Parkinson's disease (PD). Such neurological disorders are serious costly diseases that have a significant impact on society, both globally and socially. Gene therapy has great promise for the treatment of neurological disorders, but only a few gene therapy drugs are currently available. Delivery to the brain is the biggest hurdle in developing new drugs for the central nervous system (CNS) diseases and this is especially true in the case of gene delivery. Nanotechnologies such as viral and non-viral vectors allow efficient brain-targeted gene delivery systems to be created. The purpose of this review is to provide a comprehensive review of the current status of the development of successful drug delivery to the CNS for the treatment of CNS-related disorders especially by gene therapy. We mainly address three aspects of this situation: (1) blood-brain barrier (BBB) functions; (2) adeno-associated viral (AAV) vectors, currently the most advanced gene delivery vector; (3) non-viral brain targeting by non-invasive methods.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.