NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Son zamanlarda, düzenli aralıklarla aralıklı kısa palindromik tekrarlar (CRISPR) / Cas9 gibi genom düzenleme teknolojisi, gen terapisi yoluyla aracılık edilen tedavilerdeki çevirisel boşluğu geliştirdi. CRISPR sisteminin canlı hücrelerde ve dokularda çalışma gibi avantajları, bu tekniği deneylerde işe alma ve merkezi sinir sistemi hastalıklarının tedavisi için aday göstermektedir. Parkinson hastalığı (PD), dopaminerjik nöron kaybının neden olduğu ve progresif motor bozukluğuna bağlı yaygın, etkisizleştirici, nörodejeneratif bir hastalıktır. PD'nin patofizyolojik temel bilgisi PD sınıflandırma modelini değiştirdi ve sporadik ve ailesel tiplerde ifade etti. En erken genetik bağlantının analizleri PD'de sinüklein alfa (SNCA) genomik çoğalma ve SNCA mutasyonlarının ailesel PD patogenez tiplerine dahil edildiğini göstermiştir. Bu inceleme, CRISPR/Cas9 aracılığıyla düzenlenen genom düzenlemedeki yapı, geliştirme ve işlevi analiz eder. Ayrıca, PD patogenezi ile ilişkili genleri ve PD lehine uygun değişiklikleri açıklar. Bu çalışma, CRISPR tekniğinin uygulandığı PD bağlantı analizlerini anlayarak yönü takip eder. Son olarak, bu çalışma, CRISPR hizmetinin PD hastalarının indüklenmiş pluripotent kök hücrelerindeki genom düzenleme sürecine ilişkin sınırlamalarını ve gelecekteki eğilimlerini açıklamaktadır.
Özgün kaynak özetini okuyun
Recently, genome-editing technology like clustered regularly interspaced short palindromic repeats (CRISPR)/Cas9 has improved the translational gap in the treatments mediated through gene therapy. The advantages of the CRISPR system, such as, work in the living cells and tissues, candidate this technique for the employing in experiments and the therapy of central nervous system diseases. Parkinson's disease (PD) is a widespread, disabling, neurodegenerative disease induced by dopaminergic neuron loss and linked to progressive motor impairment. Pathophysiological basis knowledge of PD has modified the PD classification model and expresses in the sporadic and familial types. Analyses of the earliest genetic linkage have shown in PD the inclusion of synuclein alpha (SNCA) genomic duplication and SNCA mutations in the familial types of PD pathogenesis. This review analyzes the structure, development, and function in genome editing regulated through the CRISPR/Cas9. Also, it explains the genes associated with PD pathogenesis and the appropriate modifications to favor PD. This study follows the direction by understanding the PD linking analyses in which the CRISPR technique is applied. Finally, this study explains the limitations and future trends of CRISPR service in relation to the genome-editing process in PD patients' induced pluripotent stem cells.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.