NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Parkinson hastalığı, motor ve motor olmayan işaretlerin bir karışımı olarak ortaya çıkan son derece etkisiz, ilerici bir nörodejeneratif hastalıktır. Bazı semptomatik tedavilerle donatılmış olsak da, özellikle hastalığın motor belirtileri için, hastalık modifiye edici ilaçlar hala yoktur, bu nedenle hastalık kontrolsüz ilerlemektedir. Hastalık değiştirici terapiler için standart ilaç keşif programları Parkinson hastalığının patogenezine dair önemli bilgiler sağlamıştır, ancak klinik öncesi çalışmalarda tanımlanan birçok olumlu adayın hiçbiri henüz başarılı bir klinik etkili ilaca dönüşmemiştir. İlaç keşif programlarının büyük maliyeti göz önüne alındığında, çok fazla dikkatin yeniden satın alma stratejilerine yönelmesi şaşırtıcı değildir. Yerleşik bir terapötikin denenmesi, klinik öncesi güvenlik testi ve formülasyon optimizasyonu ihtiyacını atlama avantajına sahiptir, böylece kliniğe bir tedavi almak için hem zaman hem de maliyetleri azaltır. Yeniden tasarlanan ilaçlar için ilave azaltılmış başarısızlık oranları da potansiyel bir bonustur. İlaçların yeniden kullanımı için birçok farklı strateji Parkinson hastalığı alanındaki araştırmacılara açıktır. Bunlardan bazıları, klinik denemeler için uygun ilaçların tanımlanmasında etkili olduğunu, bu tür yaklaşımlara destek verdiğini zaten kanıtlamıştır. Bu derlemede, büyük ölçekli epidemiyolojik korelasyon analizinden tek gen transkripsiyonel yaklaşımlara kadar, ilaç yeniden kullanımı için farklı stratejilerin bir özetini sunuyoruz. Her stratejiyi benimseyen geçmiş veya devam eden çalışmaların örneklerini veriyoruz, bunların var olduğu yerlerde. Parkinson hastalığına henüz uygulanmamış stratejiler için, diğer bozukluklardan alınan örnekler kullanılarak yararlılıkları gösterilmiştir.
Özgün kaynak özetini okuyun
Parkinson's disease is a highly disabling, progressive neurodegenerative disease that manifests as a mix of motor and non-motor signs. Although we are equipped with some symptomatic treatments, especially for the motor signs of the disease, there are still no established disease-modifying drugs so the disease progresses unchecked. Standard drug discovery programs for disease-modifying therapies have provided key insights into the pathogenesis of Parkinson's disease but, of the many positive candidates identified in pre-clinical studies, none has yet translated into a successful clinically efficacious drug. Given the huge cost of drug discovery programs, it is not surprising that much attention has turned toward repurposing strategies. The trialing of an established therapeutic has the advantage of bypassing the need for preclinical safety testing and formulation optimization, thereby cutting both time and costs involved in getting a treatment to the clinic. Additional reduced failure rates for repurposed drugs are also a potential bonus. Many different strategies for drug repurposing are open to researchers in the Parkinson's disease field. Some of these have already proven effective in identifying suitable drugs for clinical trials, lending support to such approaches. In this review, we present a summary of the different strategies for drug repurposing, from large-scale epidemiological correlation analysis through to single-gene transcriptional approaches. We provide examples of past or ongoing studies adopting each strategy, where these exist. For strategies that have yet to be applied to Parkinson's disease, their utility is illustrated using examples taken from other disorders.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.