Araştırma özeti
Aşağıdaki metin kaynak makalenin lisansı doğrulanmış orijinal özetidir. cc by
Multiplications, mutations and dysregulation of the alpha synuclein gene (SNCA) are associated with the demise of dopaminergic neurons and are considered to play important roles in the pathogenesis of familial and sporadic forms of Parkinson's disease. Regulation of SNCA expression might thus be an appropriate target for treatment. We aimed to identify specific modulators of SNCA transcription, generated CRISPR/Cas9 modified SNCA-GFP-luciferase (LUC) genomic fusion- and control cell lines and screened a library of 1649 bioactive compounds, including the FDA approved drugs. We found no inhibitors but three selective activators which increased SNCA mRNA and protein levels.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.