NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Arka plan: Parkinson hastalığında (PD) "OFF" bölümleri için Amerika Birleşik Devletleri'nde (ABD) onaylanan "On-demand" tedavileri, apomorfin hidroklorür enjeksiyonu (SC-APO), apomorfin sublingual film (APL) ve levodopa inhalasyon tozu (CVT-301) içerir. APL, 2020 yılında ABD onayını aldı ve maliyet etkinliği SC-APO ve CVT-301 ile karşılaştırılmadı. Amaç: ABD'li bir ödemeci perspektifinden "OFF" bölümleri yaşayan PD'li hastaların tedavisi için APL ile SC-APO ve CVT-301'i karşılaştıran bir maliyet-etkinlik analizi modeli geliştirmek. Yöntemler: Model, tedavilerin önemli çalışmalarından veya literatüründen 10 yıllık bir ufuktan bilgi alan her bir karşılaştırıcı kol için toplam maliyetleri ve etkinliği tahmin ediyor. Toplam ve artımlı hasta maliyetleri (2020 ABD doları), "OFF" bölüm semptomları olmadan harcanan toplam süre ve kazanılan kaliteye uygun yaşam yılları (QALY) özetlendi ve karşılaştırıldı. APL için SC-APO ve CVT-301'e karşı artan maliyet-etkinlik oranları tahmin edildi ve hasta QALY başına artan hasta maliyetleri ve kaçınılan "OFF" saat başına artan maliyet olarak ifade edildi. Senaryo analizleri de çeşitli girdiler ve bakıcı maliyetleri de dahil olmak üzere yapılmıştır. Sonuçlar: Temel durumda, APL SC-APO ile karşılaştırıldığında en düşük toplam "talep üzerine" tedavi maliyetlerine (42,095) sahipti ($276,320; fark: -$234,225) ve CVT-301 ($69.577; fark: -$27,482) 10 yıllık ufukta. APL ayrıca en yüksek fayda ile ilişkiliydi, artımlı QALY'ler 0,019'a karşı SC-APO ve 0.235'e karşı CVT-301 idi. APL, "OFF" saat başına artan maliyet açısından CVT-301'e hakimdi ve hem CVT-301 hem de SC-APO'ya QALY başına artan maliyet açısından hakimdi. Tüm senaryo analizlerinde, APL hem SC-APO hem de CVT-301'e karşı baskındı ve temel durum sonuçlarının sağlamlığını doğruladı. Tartışma: APL, her iki karşılaştırıcı kolla karşılaştırıldığında baskındı, QALYS açısından SC-APO ve CVT-301'den ortalama olarak daha az maliyetli ve daha etkiliydi. SC-APO için, APL'nin maliyet etkinliği, daha düşük "talep üzerine" tedavi maliyetleri ve olayla ilgili olumsuzluklar tarafından yönlendirildi. CVT-301 için, APL'nin maliyet etkinliği, daha düşük "talep üzerine" tedavi maliyetleri ve önemli ölçüde daha yüksek etkinlikle yönlendirildi. Sonuç: ABD'li bir ödemeci açısından APL, PD'li hastalarda "OFF" bölümlerinin tedavisi için SC-APO ve CVT-301 ile karşılaştırıldığında uygun maliyetli bir seçeneği temsil etmektedir.
Özgün kaynak özetini okuyun
Background: "On-demand" treatments approved in the United States (US) for "OFF" episodes in Parkinson's disease (PD) include apomorphine hydrochloride injection (SC-APO), apomorphine sublingual film (APL), and levodopa inhalation powder (CVT-301). APL received US approval in 2020, and its cost-effectiveness has not been compared with SC-APO and CVT-301. Objective: To develop a cost-effectiveness analysis model comparing APL versus SC-APO and CVT-301 for treatment of patients with PD experiencing "OFF" episodes from a US payer perspective. Methods: The model estimated total costs and effectiveness for each comparator arm, informed from the treatments' pivotal studies or literature, over a 10-year horizon. Total and incremental patient costs (in 2020 US dollars), total time spent without "OFF" episode symptoms, and quality-adjusted life years (QALY) gained were summarized and compared. Incremental cost-effectiveness ratios for APL versus SC-APO and CVT-301 were estimated and expressed as incremental patient costs per patient QALY gained and incremental cost per "OFF" hour avoided. Scenario analyses varying inputs and including caregiver costs were also conducted. Results: In the base case, APL had the lowest total "on-demand" treatment costs ($42,095) compared with SC-APO ($276,320; difference: -$234,225) and CVT-301 ($69,577; difference: -$27,482) over the 10-year horizon. APL was also associated with the highest utility, with incremental QALYs of 0.019 versus SC-APO and 0.235 versus CVT-301. APL was dominant over CVT-301 in terms of incremental cost per "OFF" hour, and dominant over both CVT-301 and SC-APO in terms of incremental cost per QALY gained. In all scenario analyses, APL was dominant against both SC-APO and CVT-301, confirming the robustness of the base-case results. Discussion: APL was dominant compared with both comparator arms, being less costly and more effective on average than SC-APO and CVT-301 in terms of QALYs. For SC-APO, cost-effectiveness of APL was driven by lower "on-demand" treatment costs and adverse event-related disutilities. For CVT-301, cost-effectiveness of APL was driven by lower "on-demand" treatment costs and substantially higher efficacy. Conclusions: From a US payer perspective, APL represents a cost-effective option compared with SC-APO and CVT-301 for treatment of "OFF" episodes in patients with PD.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.