NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Parkinson hastalığı (PD) araştırmalarındaki nihai amaç, hastalığın ilerlemesini yavaşlatabilecek veya hatta durdurabilecek tedavilerin tanımlanmasıdır. PD'deki çok sayıda geçmiş hastalık modifikasyonu denemesinin başarısızlığı, sadece yanlış müdahaleleri seçmekle değil, aynı zamanda yetersiz deneme tasarımları ve hedef popülasyonları kullanmakla ilgili çeşitli faktörlere atfedilmiştir. Klinik olarak kurulmuş PD hastalarında, nöronal patoloji herhangi bir müdahale ile değiştirilemeyecek kadar ilerlemiş olabilir. Bu akıl yürütmeye dayanarak, henüz prediyagnostik veya prodromal hastalık aşamalarındaki bireyler, hastalık değiştirici stratejileri test etmek için bir fırsat penceresi sağlayabilir. Artık prodromal PD için tanı kriterlerini tanımlamak için prospektif çalışmalardan yeterli kanıt var ve gözlemsel kohortlarda çeşitli yaklaşımlar incelenmiştir. Bunlar, hastalık için birden fazla yerleşik risk faktöründen türetilen PD-risk algoritmalarının kullanılmasının yanı sıra hiposmi, hızlı göz hareketi uyku davranış bozuklukları veya PD gen taşıyıcıları gibi tek tanımlanmış prodromal belirteçlere sahip kohortların takibini içerir. Bu incelemede, çeşitli prodromal PD kohortlarında hastalık modifikasyonu denemeleri için işe alım stratejilerinin yanı sıra potansiyel deneme tasarımları, gerekli deneme süreleri ve tahmini örnek boyutlarını tartışıyoruz. Prodromal kohortlarda hastalık modifikasyonu denemelerinin uygulanmasının amacının gelecekte nasıl elde edilebileceğine dair bir sonuç görünümü sunuyoruz.
Özgün kaynak özetini okuyun
The ultimate goal in Parkinson's disease (PD) research remains the identification of treatments that are capable of slowing or even halting the progression of the disease. The failure of numerous past disease-modification trials in PD has been attributed to a variety of factors related not only to choosing wrong interventions, but also to using inadequate trial designs and target populations. In patients with clinically established PD, neuronal pathology may already have advanced too far to be modified by any intervention. Based on such reasoning, individuals in yet prediagnostic or prodromal disease stages, may provide a window of opportunity to test disease-modifying strategies. There is now sufficient evidence from prospective studies to define diagnostic criteria for prodromal PD and several approaches have been studied in observational cohorts. These include the use of PD-risk algorithms derived from multiple established risk factors for disease as well as follow-up of cohorts with single defined prodromal markers like hyposmia, rapid eye movement sleep behavior disorders, or PD gene carriers. In this review, we discuss recruitment strategies for disease-modification trials in various prodromal PD cohorts, as well as potential trial designs, required trial durations, and estimated sample sizes. We offer a concluding outlook on how the goal of implementing disease-modification trials in prodromal cohorts might be achieved in the future.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.