NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Nörodejeneratif bozukluklar (NDD'ler) için ilaç geliştirme uzun, karmaşık ve pahalı bir girişimdir. NDD'ler için ilaç gelişimini optimize etmek için yöntemler gereklidir. Sepet denemeleri onkolojide yaygın olarak kullanılmaktadır ve ilaç gelişiminin verimliliğini arttırmanın bir yolu olarak Gıda ve İlaç İdaresi tarafından teşvik edilmiştir.DiscussionSon 10 yılda kliniktrials.gov'a kayıtlı NDD'ler için klinik denemeleri gözden geçirdik. Denemede tedavinin birden fazla NDD üzerindeki etkisini değerlendiren 59 sepet denemesi belirledik. Çalışmaların kırk biri, motor bozukluğu, hipotansiyon veya psikoz gibi NDD semptomlarını ele alan 25 ajan içindi. Çalışmaların on sekizinde 14 hastalık değiştirici terapi değerlendirildi; başlıca hedefler mitokondriyal fonksiyon, tau biyolojisi veya alfa-sinüklein agregasyonu idi. Basket denemeleri en yaygın olarak 2. evrede görülür, ancak 1. evrede, 3. evrede ve 4. evrede yapılmıştır. Sepet denemelerinin süresi ve boyutu, gelişim evrelerine ve denemenin amacına bağlı olarak oldukça değişkendir. Parkinson hastalığı, semptomatik ajanların sepet denemelerinde yer alan en yaygın bozukluktu ve Alzheimer hastalığı, hastalık değiştirici terapilerin sepet denemelerinde yer alan en yaygın bozukluktu. Semptomatik ajanların sepet denemelerinin çoğu ilaç şirketleri tarafından desteklendi (41 denemeden 29'u); Benzer şekilde, sepet denemelerinde DMT'leri araştıran sepet denemelerinin çoğu biyofarmasötik endüstrisi tarafından desteklendi (11/17 denemeleri).ConclusionsBasket denemeleri, deneme uygulamasında fazlalığı azaltarak, işe alımları artırarak, plasebo gruplarını paylaşarak ve NDD'ler arasında tedavinin etki mekanizmasıyla ilgili biyobelirteçleri kullanarak ilaç geliştirme verimliliğini artırabilir. Son 10 yılda yapılan aynı davada birden fazla NDD dahil olmak üzere nispeten az sayıda sepet denemesi yapılmıştır. Sepet deneme stratejisinin kullanılması, ajanların NDD'leri tedavi etmeleri için geliştirme programlarının verimliliğini artırma fırsatı anlamına gelebilir.
Özgün kaynak özetini okuyun
BackgroundDrug development for neurodegenerative disorders (NDDs) is a long, complex, and expensive enterprise. Methods to optimize drug development for NDDs are needed. Basket trials have been widely used in oncology and have been promoted by the Food and Drug Administration as a means of enhancing the efficiency of drug development.DiscussionWe reviewed clinical trials for NDDs registered on clinicaltrials.gov in the past 10 years. We identified 59 basket trials assessing the impact of treatment on more than one NDD in the trial. Forty-one of the trials were for 25 agents addressing symptoms of NDD such as motor impairment, hypotension, or psychosis. Eighteen of the trials assessed 14 disease-modifying therapies; the principal targets were mitochondrial function, tau biology, or alpha-synuclein aggregation. Basket trials are most common in phase 2 but have been conducted in phase 1, phase 3, and phase 4. The duration and size of the basket trials are highly variable depending on their developmental phase and the intent of the trial. Parkinson's disease was the most common disorder included in basket trials of symptomatic agents, and Alzheimer's disease was the most common disorder included in basket trials of disease-modifying therapies. Most of the basket trials of symptomatic agents were sponsored by pharmaceutical companies (29 of 41 trials); similarly, most of the basket trials investigating DMTs in basket trials were sponsored by the biopharmaceutical industry (11/17 trials).ConclusionsBasket trials may increase drug development efficiency by reducing redundancy in trial implementation, enhancing recruitment, sharing placebo groups, and using biomarkers relevant to the mechanism of action of the treatment across NDDs. There have been relatively few basket trials including multiple NDDs in the same trial conducted over the past 10 years. The use of the basket trial strategy may represent an opportunity to increase the efficiency of development programs for agents to treat NDDs.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.