NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Arka planParkinson hastalığı (PD), hastalık değiştirici terapilerin bulunmadığı nörodejeneratif bir hastalıktır. Preklinik ve klinik kanıtlar, hipoksi bazlı tedavinin PD'de kısa ve uzun vadeli faydaları olabileceğini göstermektedir. PD'li bireylerde hipoksi bazlı tedavinin güvenliğini, fizibilitesini ve fizyolojik ve semptomatik etkisini değerlendirmek için ilk çalışmanın konturlarını sunuyoruz.Metodlar / tasarımPD'li 20 bireyde, bireysel, çift kör, randomize plasebo kontrollü N-of-1 denemelerini kullanarak sürekli ve aralıklı hipoksinin güvenliğini, tolere edilebilirliğini ve kısa süreli semptomatik etkinliğini araştıracağız. Bu tasarım, her bireyin kendi kontrolü olarak hizmet ettiği için doz bulma ve daha bireysel sonuçlar dahil etme olanağı sağlar. Hareket Bozuklukları Topluluğu Birleşik Parkinson Hastalığı Değerlendirme Ölçeği (MDS-UPDRS) III, Zamanlı Up & Go Testi, Mini Denge Değerlendirme Sistemleri (MiniBES) testi ve bilek hızlandırıcısı dahil olmak üzere geniş bir yelpazede keşif sonuçları konuşlandırılmıştır. Ayrıca, genel semptomların, motor ve motor olmayan semptomların ve dopaminerjik ilaç alma dürtüsünün kendi kendine bildirilen izlenimi, 10 puanlık Likert ölçeğinde değerlendirilecektir. Çalışmanın hipotez üreten bir parçası olarak, kortizol, eritropoietin ve trombosit kaynaklı büyüme faktörü beta dahil olmak üzere olası etki mekanizmalarını araştırmak için çeşitli keşif sonuçları da dağıtıyoruz. Etkinlik öncelikle bir Bayesian analizi ile değerlendirilecektir.TartışmaHiksya terapisinin bu değerlendirmesi, PD tedavisi için takip edilebilecek yeni yollar hakkında fikir verebilir. Bu deneme aynı zamanda kişiselleştirilmiş tedavi yaklaşımları için bir temel olarak, bir N-of-1 tasarımının konuşlandırılması ve PD araştırmalarında bireyselleştirilmiş sonuçların dahil edilmesi için bir kavram kanıtı olarak hizmet vermektedir.Trial registeringClinicalTrials.gov Tanımlayıcı: NCT05214287 (28 Ocak 2022 tarihinde kaydedildi).
Özgün kaynak özetini okuyun
BackgroundParkinson's disease (PD) is a neurodegenerative disease, for which no disease-modifying therapies exist. Preclinical and clinical evidence suggest that hypoxia-based therapy might have short- and long-term benefits in PD. We present the contours of the first study to assess the safety, feasibility and physiological and symptomatic impact of hypoxia-based therapy in individuals with PD.Methods/designIn 20 individuals with PD, we will investigate the safety, tolerability and short-term symptomatic efficacy of continuous and intermittent hypoxia using individual, double-blind, randomized placebo-controlled N-of-1 trials. This design allows for dose finding and for including more individualized outcomes, as each individual serves as its own control. A wide range of exploratory outcomes is deployed, including the Movement Disorders Society Unified Parkinson's Disease Rating scale (MDS-UPDRS) part III, Timed Up & Go Test, Mini Balance Evaluation Systems (MiniBES) test and wrist accelerometry. Also, self-reported impression of overall symptoms, motor and non-motor symptoms and urge to take dopaminergic medication will be assessed on a 10-point Likert scale. As part of a hypothesis-generating part of the study, we also deploy several exploratory outcomes to probe possible underlying mechanisms of action, including cortisol, erythropoietin and platelet-derived growth factor β. Efficacy will be assessed primarily by a Bayesian analysis.DiscussionThis evaluation of hypoxia therapy could provide insight in novel pathways that may be pursued for PD treatment. This trial also serves as a proof of concept for deploying an N-of-1 design and for including individualized outcomes in PD research, as a basis for personalized treatment approaches.Trial registrationClinicalTrials.gov Identifier: NCT05214287 (registered January 28, 2022).
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.