SCIENTIFIC HUB

Araştırmanın izini sürün.

SCIENTIFIC LITERATURE · MED

Parkinson Hastalığı: Genetik ve Epigenetikten Tedaviye MiRNA Tabanlı Bir Strateji.

Parkinson's Disease: From Genetics and Epigenetics to Treatment, a miRNA-Based Strategy.

Makine çevirisi · Editoryal inceleme bekliyor

Int J Mol Sci · 2023-05-31

DOI: 10.3390/ijms24119547PMID: 37298496

Open accessreview-article; Review; Journal ArticleKaynağa git ↗

Araştırma özeti

Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by

Parkinson hastalığı (PD), substantia nigra pars compakta'nın dopaminerjik nöronlarının, protein agregalarından potansiyel olarak önemli bir katkı yoluyla, diğer faktörlerin yanı sıra, çoğunlukla alfa-Synüklein'den oluşan Lewy cisimlerinden kaynaklanan başlangıç ve aşamalı bir kaybı ile karakterize edilen en yaygın nörodejeneratif bozukluklardan biridir. PD'nin ayırt edici semptomları bradikinezi, kas sertliği, kararsız duruş ve yürüyüş, hipokinetik hareket bozukluğu ve dinlenme titremesidir. Şu anda, PD için bir tedavi yoktur ve Levodopa uygulaması gibi palyatif tedaviler, motor semptomları hafifletmek için yönlendirilir, ancak zaman içinde ciddi yan etkilere neden olur. Bu nedenle, daha etkili terapötik yaklaşımlar tasarlamak için yeni ilaçlar keşfetmek için bir aciliyet vardır. PD patogenezinin birçok yönünü uyarabilecek farklı miRNA'ların disregülasyonu gibi epigenetik değişikliklerin kanıtı, araştırmada başarılı bir tedavi için yeni bir senaryo açtı. Bu çizgi boyunca, PD tedavisi için umut verici bir strateji, terapötik bileşikler ve RNA'lar gibi biyoaktif moleküllerle yüklenebilecek ve beyindeki uygun yere teslim edilmelerine izin verebilecek, kan-beyin bariyerini aşacak şekilde modifiye edilmiş ekzomların potansiyel sömürüsünden gelir. Bu bağlamda, miRNA'ların Mezenkimal kök hücre (MSC) kaynaklı ekzozomlar içindeki transferi, hem in vitro hem de in vivo olarak başarılı sonuçlar göstermemiştir. Bu inceleme, hastalığın hem genetik hem de epigenetik temeli hakkında sistematik bir genel bakış sağlamanın yanı sıra, ekzomlar / miRNA'lar ağını ve PD tedavisi için klinik potansiyelini keşfetmeyi amaçlamaktadır.

Özgün kaynak özetini okuyun

Parkinson's disease (PD) is one of the most common neurodegenerative disorders, characterized by an initial and progressive loss of dopaminergic neurons of the substantia nigra pars compacta via a potentially substantial contribution from protein aggregates, the Lewy bodies, mainly composed of α-Synuclein among other factors. Distinguishing symptoms of PD are bradykinesia, muscular rigidity, unstable posture and gait, hypokinetic movement disorder and resting tremor. Currently, there is no cure for PD, and palliative treatments, such as Levodopa administration, are directed to relieve the motor symptoms but induce severe side effects over time. Therefore, there is an urgency for discovering new drugs in order to design more effective therapeutic approaches. The evidence of epigenetic alterations, such as the dysregulation of different miRNAs that may stimulate many aspects of PD pathogenesis, opened a new scenario in the research for a successful treatment. Along this line, a promising strategy for PD treatment comes from the potential exploitation of modified exosomes, which can be loaded with bioactive molecules, such as therapeutic compounds and RNAs, and can allow their delivery to the appropriate location in the brain, overcoming the blood-brain barrier. In this regard, the transfer of miRNAs within Mesenchymal stem cell (MSC)-derived exosomes has yet to demonstrate successful results both in vitro and in vivo. This review, besides providing a systematic overview of both the genetic and epigenetic basis of the disease, aims to explore the exosomes/miRNAs network and its clinical potential for PD treatment.

Bilimsel değerlendirme

01

Araştırma sorusu

Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.

02

Yöntem ve örneklem

Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.

03

Temel bulgular

Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.

04

Sınırlılıklar

Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.

Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.