Toward Personalized Medicine Approaches for Parkinson Disease Using Digital Technologies.

Araştırma özeti

Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by

Parkinson hastalığı (PD), dünya çapında 10 milyondan fazla insanı etkileyen, motor ve bilişsel bozukluğu zayıflatan karmaşık bir nörodejeneratif bozukluktur. Sadece Amerika Birleşik Devletleri'nde (yaklaşık 1 milyon vaka ile), PD'li kişilerin tedavisi ve bakımı için ekonomik yük 50 milyar ABD dolarını aşmaktadır ve hem semptomatik hem de hastalık değiştirici ajanlar dahil olmak üzere sayısız terapötik yaklaşım geliştirilmektedir. PD'yi ele almada ortaya çıkan zorluklar, çok çeşitli motor ve motor olmayan semptomatik profillerle, mevcut standart bakım semptom hafifletici ilaçlara (L-DOPA ve dopaminerjik agonistlere) ve farklı hastalık yörüngelerine farklı tepkilerle sunulan çok sayıda, istatistiksel olarak farklı hasta fenotipinin gözlemleriyle birleştirilmiştir. Bu farklı fenotiplerin varlığı, semptom yönetimi ve hastalık kontrolüne yönelik kişiselleştirilmiş yaklaşımlardaki fırsatları vurgulamaktadır. PD'nin prodromal dönemi birkaç on yıl boyunca uzayabilir ve erken müdahaleleri tetiklemek için sunulan benzersiz bileşik semptomlar dizisinden yararlanma potansiyeline izin verir. Bu özellikle PD'deki hastalık ilerlemesi (Alzheimer hastalığı ve Huntington hastalığının yanı sıra) oksidatif stres gibi biyolojik süreçlerden etkilenebileceğinden, hastalık başlangıcını geciktirmek için uyarlanacak bireysel yaşam tarzı faktörleri için potansiyel sunabilir. Bu bakış açısına göre, ortaya çıkan teşhis ve izleme stratejilerinin P4 tıbbının ilkeleri (tahmin, önleme, kişiselleştirme ve katılma) altında bireysel hastaya uyarlanabileceği potansiyel senaryolar sunuyoruz. Bu yaklaşımlar, PD'li hastalarda gözlenen nörodejenerasyondan sorumlu nedensel faktörler ve biyokimyasal yollar sıvı tartışma alanları olarak kaldığı için özellikle ilgili olabilir. Küresel olarak kurulan çok sayıda gözlemsel hasta kohortları, bu zayıflatıcı hastalığın seyrini tespit etmek, karakterize etmek, kontrol etmek, değiştirmek ve nihayetinde ilerlemesini durdurmak için yaklaşımları test etmek ve iyileştirmek için mükemmel bir fırsat sunmaktadır. Bu tür yaklaşımlar, Alzheimer hastalığı ve Huntington hastalığı gibi ortak özellikleri ve etiyolojileri PD ile paylaşan diğer hastalıklarda paralel girişim stratejilerinin geliştirilmesine de yardımcı olabilir. Bu genel bakışta, PD'li hastalar için P4 ilaç ilkelerini uygulamak ve kompozit ortogonal hasta izleme kavramını tanıtmak için yakın vadeli fırsatları vurguluyoruz.

Özgün kaynak özetini okuyun

Parkinson disease (PD) is a complex neurodegenerative disorder that afflicts over 10 million people worldwide, resulting in debilitating motor and cognitive impairment. In the United States alone (with approximately 1 million cases), the economic burden for treating and caring for persons with PD exceeds US $50 billion and myriad therapeutic approaches are under development, including both symptomatic- and disease-modifying agents. The challenges presented in addressing PD are compounded by observations that numerous, statistically distinct patient phenotypes present with a wide variety of motor and nonmotor symptomatic profiles, varying responses to current standard-of-care symptom-alleviating medications (L-DOPA and dopaminergic agonists), and different disease trajectories. The existence of these differing phenotypes highlights the opportunities in personalized approaches to symptom management and disease control. The prodromal period of PD can span across several decades, allowing the potential to leverage the unique array of composite symptoms presented to trigger early interventions. This may be especially beneficial as disease progression in PD (alongside Alzheimer disease and Huntington disease) may be influenced by biological processes such as oxidative stress, offering the potential for individual lifestyle factors to be tailored to delay disease onset. In this viewpoint, we offer potential scenarios where emerging diagnostic and monitoring strategies might be tailored to the individual patient under the tenets of P4 medicine (predict, prevent, personalize, and participate). These approaches may be especially relevant as the causative factors and biochemical pathways responsible for the observed neurodegeneration in patients with PD remain areas of fluid debate. The numerous observational patient cohorts established globally offer an excellent opportunity to test and refine approaches to detect, characterize, control, modify the course, and ultimately stop progression of this debilitating disease. Such approaches may also help development of parallel interventive strategies in other diseases such as Alzheimer disease and Huntington disease, which share common traits and etiologies with PD. In this overview, we highlight near-term opportunities to apply P4 medicine principles for patients with PD and introduce the concept of composite orthogonal patient monitoring.

Bilimsel değerlendirme

Araştırma sorusu

Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.

Yöntem ve örneklem

Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.

Temel bulgular

Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.

Sınırlılıklar

Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.

Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.