NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Alfa-sinükleinopatilerde çoklu sistem atrofisi (MSA) ve Parkinson Hastalığı (PD) hastalıkları değiştiren terapötikler klinik testin erken aşamalarındadır. Terapi gelişiminin ilk aşamalarında tedaviye bağlı risk istekliliği de dahil olmak üzere hastaların tercihlerini içeren düzenleyici onay süreçlerinde giderek daha fazla takip edilmiştir. 49 MSA ve 38 PD hastasıyla yaptığımız çalışmada, terapiye bağlı risk istekliliği, potansiyel ilaç veya cerrahi yan etkilerin farklı kıdemleri için onaylanmış standart kumar senaryoları kullanılarak ölçülmüştür. Gaussian olmayan bir dağılımı göstermek, risk istekliliği gruplar içinde ve gruplar arasında belirgin bir şekilde değişkenlik gösterdi. MSA hastaları % 99 için ortalama %1 risk [kuartil aralık: 0.001-%25] ani ölüm [kuartil aralık: 99.999-75%] tedavi şansını kabul ederken, PD hastaları ortalama % 0.055 risk [kuartil aralık: 0.001-5%] bildirdi. Hipotezimizin aksine, MSA hastalarının önemli bir kısmı, yaşam kalitelerinin önemli ölçüde bozulmasına rağmen, artan terapi ile ilişkili riskleri kabul etmeye istekli değildi. Yaşam durumu ile memnuniyet, duygusal ve motor olmayan hastalık yükü, MSA hastalarının yaş ve hastalık süresi ilişkili faktörler olan PD hastalarına kıyasla risk istekliliği ile ilişkiliydi. MSA ve PD hastalarına yönelik bireysel bir yaklaşım, hastalıktan (sahneden) tedaviye doğrudan risk istekliliği mümkün olmadığı için çok önemlidir. Bu tür çalışmalar, düzenleyici kurumlar tarafından, güvenlik yönlerinin hasta merkezli bir şekilde ağırlıklandırılmasına yardımcı olan onay süreçlerinde düşünülebilir. Hastaların risk istekliliği ve ilişkili özelliklerinin sistematik bir nicel değerlendirmesi, doktorların bir tedavi seçeneğinin riskleri ve faydalarının iletişimini kolaylaştırarak MSA veya PD olan hastalarla bireysel istişarelerde bulunmalarına yardımcı olabilir.
Özgün kaynak özetini okuyun
Disease-modifying therapeutics in the α-synucleinopathies multiple system atrophy (MSA) and Parkinson's Disease (PD) are in early phases of clinical testing. Involving patients' preferences including therapy-associated risk willingness in initial stages of therapy development has been increasingly pursued in regulatory approval processes. In our study with 49 MSA and 38 PD patients, therapy-associated risk willingness was quantified using validated standard gamble scenarios for varying severities of potential drug or surgical side effects. Demonstrating a non-gaussian distribution, risk willingness varied markedly within, and between groups. MSA patients accepted a median 1% risk [interquartile range: 0.001-25%] of sudden death for a 99% [interquartile range: 99.999-75%] chance of cure, while PD patients reported a median 0.055% risk [interquartile range: 0.001-5%]. Contrary to our hypothesis, a considerable proportion of MSA patients, despite their substantially impaired quality of life, were not willing to accept increased therapy-associated risks. Satisfaction with life situation, emotional, and nonmotor disease burden were associated with MSA patients' risk willingness in contrast to PD patients, for whom age, and disease duration were associated factors. An individual approach towards MSA and PD patients is crucial as direct inference from disease (stage) to therapy-associated risk willingness is not feasible. Such studies may be considered by regulatory agencies in their approval processes assisting with the weighting of safety aspects in a patient-centric manner. A systematic quantitative assessment of patients' risk willingness and associated features may assist physicians in conducting individual consultations with patients who have MSA or PD by facilitating communication of risks and benefits of a treatment option.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.