Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Nörodejeneratif hastalıklar, sinir sisteminin aşamalı olarak bozulması ile karakterizedir. Alzheimer hastalığı (AD), Parkinson hastalığı (PD), amyotrofik lateral skleroz (ALS) ve Huntington hastalığı (HD), nörodejeneratif hastalıkların belirgin olarak yaşamı tehdit eden örnekleridir. Nörodejeneratif hastalıklarda patofizyolojinin karmaşıklığı tanı koymada zorluklara neden olur. İlaçlar geçici olarak hafıza kaybı ve dejenerasyon da dahil olmak üzere belirli semptomları düzeltmeye yardımcı olsa da, henüz tam bir tedavi bulunamamıştır. Nörodejeneratif hastalıkların altta yatan patogenezini anlamak ve tedavi etmek için yeni terapötik yaklaşımlar geliştirilmiştir. Bu amaçla, kümelenmiş-düzenli aralıklarla kısa palindromik tekrarlar/CRISPR ile ilişkili protein (CRISPR/Cas) teknolojisi son zamanlarda yeni bir tedavi seçeneği önermiştir. Genomun düzenlenmesi DNA'ya yerleştirme ve silme işlemleri ile gerçekleştirilir. CRISPR/Cas sisteminin hedef hücrelere çevredeki hücreleri etkilemeden güvenli bir şekilde ulaştırılması sıklıkla araştırılmaktadır. Ekzozozomlar olan hücre dışı veziküller (EV'ler) son zamanlarda CRISPR/Cas çalışmalarında kullanılmıştır. Bu incelemede AD, PD, ALS ve HD'de tanı ve/veya tedavi için kullanılan CRISPR/Cas ve EV yaklaşımları gözden geçirilmektedir. Yeni terapötik yaklaşımlar olarak öne çıkan CRISPR/Cas ve EV teknolojileri, nörodejeneratif hastalıklarda kesin bir tedavi seçeneği sunabilir.
Özgün kaynak özetini okuyun
Neurodegenerative diseases are characterized by progressive deterioration of the nervous system. Alzheimer's disease (AD), Parkinson's disease (PD), amyotrophic lateral sclerosis (ALS), and Huntington's disease (HD) are prominently life-threatening examples of neurodegenerative diseases. The complexity of the pathophysiology in neurodegenerative diseases causes difficulties in diagnosing. Although the drugs temporarily help to correct specific symptoms including memory loss and degeneration, a complete treatment has not been found yet. New therapeutic approaches have been developed to understand and treat the underlying pathogenesis of neurodegenerative diseases. With this purpose, clustered-regularly interspaced short palindromic repeats/CRISPR-associated protein (CRISPR/Cas) technology has recently suggested a new treatment option. Editing of the genome is carried out by insertion and deletion processes on DNA. Safe delivery of the CRISPR/Cas system to the targeted cells without affecting surrounding cells is frequently investigated. Extracellular vesicles (EVs), that is exosomes, have recently been used in CRISPR/Cas studies. In this review, CRISPR/Cas and EV approaches used for diagnosis and/or treatment in AD, PD, ALS, and HD are reviewed. CRISPR/Cas and EV technologies, which stand out as new therapeutic approaches, may offer a definitive treatment option in neurodegenerative diseases.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.