NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Arka planGaucher hastalığı (GD), bir lizozomal depolama bozukluğu, önemli tedavi zorlukları oluşturur. Bu 23 yıllık çalışma, Brezilya GD hastalarında hayatta kalma oranlarını ve tedavi etkinliğini değerlendirir, 16 yıllık bir kohorttan (2000-2015) ve TABNET / DATASUS ilaç dağıtım verilerinden (1999-2022) verileri birleştirir.ObjectiveBrezilya'daki GD hastalarının hayatta kalmalarını araştırmak, önemli risk faktörlerini belirlemek ve Brezilya Ulusal Sağlık Sistemi (SUS) tarafından finanse edilen tedavilerin etkisini değerlendirmek.MetodolojiA 16 yıllık retrospektif kohort çalışması SUS Ulusal Veritabanı kullanılarak yapılmıştır. GD tanısı konulan ve 2000-2015 yılları arasında Enzim Replasman Tedavisi (ERT) veya Substrat Sentez İnhibisyonu (SSI) ile tedavi edilen hastalar dahil edildi. Hayatta kalma analizi Kaplan-Meier yöntemi ve Cox oransal tehlikeler modeli kullanılarak gerçekleştirildi. 1999'dan 2022'ye kadar TABNET/DATASUS sisteminden elde edilen veriler, ana kohortun ötesinde ilaç dağıtımındaki eğilimi değerlendirmek için kullanıldı.SonuçlarÇalışmada 1.234 hasta yer aldı. 5 ve 10 yıllarındaki hayatta kalma oranları sırasıyla %93,2 ve %88.5 idi; yaş ve diyabet, kardiyovasküler hastalıklar ve Parkinson hastalığı gibi komorbiditeler hayatta kalmayı önemli ölçüde etkiliyordu. DDD'den (n = 880) daha düşük dozlar alan hastalar, %91,8'lik bir hayatta kalma olasılığı gösterdi. Buna karşılık, DDD'ye eşit dozlara sahip olanlar (n = 15) bu grupta hiçbir olay gözlemlenmediğinden,% 100 hayatta kalma olasılığı gösterdi. DDD grubundan daha büyük olan (n = 339), %81'lik bir hayatta kalma olasılığı gösterdi. Bir kayıt-rank testi, farklı DDD bağlılığı arasındaki hayatta kalma dağılımlarında, düşük doz grubunun olumlu bir eğilim göstermesiyle sınır çizgisi istatistiksel önemi (p = 0.058) olduğunu gösterdi.Bu çalışma, Brezilya'daki GD hastaları için hayatta kalma oranları ve ilişkili risk faktörleri hakkında bilgiler sağlar ve GD'nin küresel anlayışına ve yönetimine katkıda bulunur. Büyük ölçüde elektronik tıbbi kayıtlara ve kategorik kodlara güvenmenin doğal sınırlamalarını kabul ederken, bulgularımız erken tanı, tedavinin zamanında başlatılması, komorbiditelerin etkili bir şekilde yönetilmesi ve hasta sonuçlarını iyileştirmek için kişiselleştirilmiş dozlama stratejilerinin gerekliliğini vurgulamaktadır. Gelecekteki çalışmalar, bu bulguların güvenilirliğini ve uygulanabilirliğini daha da artırmak için elektronik verilerin klinik doğrulamasını dahil etmeyi hedeflemelidir.
Özgün kaynak özetini okuyun
BackgroundGaucher's disease (GD), a lysosomal storage disorder, poses significant treatment challenges. This 23-year study assesses survival rates and treatment efficacy in Brazilian GD patients, integrating data from a 16-year cohort (2000-2015) and the TABNET/DATASUS medicines distribution data (1999-2022).ObjectiveTo investigate the survival of GD patients in Brazil, identifying key risk factors and evaluating the impact of treatments funded by the Brazilian National Health System (SUS).MethodologyA 16-year retrospective cohort study was conducted using the National Database of SUS. Patients diagnosed with GD and treated with Enzyme Replacement Therapy (ERT) or Substrate Synthesis Inhibition (SSI) from 2000 to 2015 were included. Survival analysis was performed using Kaplan-Meier method and Cox proportional hazards model. The data from TABNET/DATASUS system from 1999 to 2022 was used to assess the trend in drug distribution beyond the main cohort.ResultsThe study included 1,234 patients. Survival rates at 5 and 10 years were 93.2% and 88.5%, respectively, with age and comorbidities like diabetes, cardiovascular diseases, and Parkinson's disease significantly affecting survival. Patients who received doses lower than DDD (n = 880) demonstrated a survival probability of 91.8%. In contrast, those with doses equal to the DDD (n = 15) showed a 100% survival probability, as no events were observed in this group. The greater than DDD group (n = 339) exhibited a survival probability of 81%. A log-rank test indicated a borderline statistical significance (p = 0.058) in the survival distributions among the different DDD adherence, with the lower dose group showing a favorable trend.ConclusionThis study provides insights into the survival rates and associated risk factors for GD patients in Brazil, contributing to the global understanding of GD and its management. While we acknowledge the inherent limitations of relying largely on electronic medical records and categorical codes, our findings underscore the need for early diagnosis, timely initiation of treatment, effective management of comorbidities, and personalized dosing strategies to improve patient outcomes. Future studies should aim to incorporate clinical verification of electronic data to further enhance the reliability and applicability of these findings.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.