NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Parkinson Hastalığı 8,5 milyondan fazla insanı etkilemektedir ve şu anda altta yatan hastalığı tedavi etmek için onaylanmış herhangi bir ilaç bulunmamaktadır. Hastalık modifiye edici terapiler (DMT) için yapılan klinik çalışmalar, tedavi etkisini tespit etmek için yeterince hassas önlemlerin eksikliği nedeniyle engellenir. Motor fonksiyonunun güvenilir dijital değerlendirmeleri, hastalığın ilerlemesini hassas bir şekilde tespit edebilecek sık ev içi ölçümlere izin verir. MetodlarBurada, 44 katılımcıdan (doğrulanmış PD ile 21) toplanan ham triaksiyal ivmeölçer verilerinden elde edilen bir dizi ev içi motor önleminin test-test güvenilirliğini tahmin ediyoruz ve tahminleri DMT denemelerinde dijital ölçümleri simüle etmek için kullanıyoruz. Bir tedavi etkisinin tespit edilip edilemeyeceğini belirlemek için üç değerlendirme programı ve simüle edilmiş verilere uygun doğrusal karma modeller göz önünde bulundurulur.SonuçlarEv içi önlemlerin güvenilirlikte farklılık gösterdiğini görüyoruz; birçoğu MDS-UPDRS part III toplam puanı kadar yüksek veya daha yüksek ICC'lere sahiptir. Üç aylık klinik içi değerlendirmelerle karşılaştırıldığında, sık sık evde alınan önlemler, çalışma kolu başına 300'ün üzerinde hastalık ilerlemesinde %30'luk bir azalma tespit etmek için gereken örnek boyutunu, patlamalar için 150 veya 100'ün altında ve sırasıyla evde yapılan değerlendirmelerde eşit aralıklı olarak azaltır. Zamanla değişimi tespit etmek için evde yapılan değerlendirmelerin üstünlüğü ile ilgili sonuçlar, hastalığın ilerlemesine ve ilerleme oranlarındaki değişkenliğe yanıt verme konusunda rahatlatıcı varsayımlara sağlamdır.DiscussionOverall, evde alınan önlemler, DMT çalışmalarında tedavi etkilerinin hassas bir şekilde tespit edilmesi için elverişli bir güvenilirlik profiline sahiptir. PD ilerlemesindeki değişkenliğin nedenlerini daha iyi anlamak ve etki tespiti için en uygun istatistiksel yöntemleri belirlemek için gelecekteki çalışmalara ihtiyaç vardır.
Özgün kaynak özetini okuyun
IntroductionParkinson's Disease affects over 8.5 million people and there are currently no medications approved to treat underlying disease. Clinical trials for disease modifying therapies (DMT) are hampered by a lack of sufficiently sensitive measures to detect treatment effect. Reliable digital assessments of motor function allow for frequent at-home measurements that may be able to sensitively detect disease progression.MethodsHere, we estimate the test-retest reliability of a suite of at-home motor measures derived from raw triaxial accelerometry data collected from 44 participants (21 with confirmed PD) and use the estimates to simulate digital measures in DMT trials. We consider three schedules of assessments and fit linear mixed models to the simulated data to determine whether a treatment effect can be detected.ResultsWe find at-home measures vary in reliability; many have ICCs as high as or higher than MDS-UPDRS part III total score. Compared with quarterly in-clinic assessments, frequent at-home measures reduce the sample size needed to detect a 30% reduction in disease progression from over 300 per study arm to 150 or less than 100 for bursts and evenly spaced at-home assessments, respectively. The results regarding superiority of at-home assessments for detecting change over time are robust to relaxing assumptions regarding the responsiveness to disease progression and variability in progression rates.DiscussionOverall, at-home measures have a favorable reliability profile for sensitive detection of treatment effects in DMT trials. Future work is needed to better understand the causes of variability in PD progression and identify the most appropriate statistical methods for effect detection.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.