Acetyl-DL-leucine (Tanganil™) in three patients with advanced multiple system atrophy.

Araştırma özeti

Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by

BackgroundMultiple sistem atrofisi (MSA), otonomik disfonksiyon, parkinsonizm ve işaretli serebellar ataksi ile karakterize nadir, hızlı ilerleyen bir alfa-sinükleinopatidir ve çok sınırlı tedavi seçenekleri vardır. N-asetil-DL-leucine (ADLL) (TanganilTM), lösin bir rasemik türevi genellikle iyi tolere edilir ve serebellar semptomların iyileştirilmesi ve alfa-sinükleinopatinin yaygın bir motor olmayan rüya-uyku bozukluğu özelliği olan REM uyku davranış bozukluğunun (RBD) azaltılmasında söz vermiştir. Bu ikili potansiyel göz önüne alındığında, biz merhametli kullanım kuralları altında ileri evre MSA olan üç hastayı tedavi.Case sunumlarıGelişmiş evre MSA ve şiddetli beyincik semptomları olan üç hasta-ikisinde ADLL (TanganilTM) ile tedavi edilen, 10 gün içinde 5g/gün'e titreşen ılımlı RDD-gereçleri vardı. RBD'li her iki hasta da, tam dozajda (tedavinin başlatılmasından yaklaşık dört hafta sonra) 2-3 hafta içinde RBD semptomlarının kendiliğinden azaldığını bildirse de, her üç hasta da aynı dönemde yürüyüş ve dengede büyük bir kötüleşme yaşadı ve bu da ani düşüşlere ve genel sağlık düşüşüne yol açtı. Bu olumsuz olaylar terapinin erken kesilmesine neden oldu. Gait, iki hastada tedavinin kesilmesinden sonra iki hafta içinde düzeldi. Buna paralel olarak, RPD fenotipi tekrarlandı. Üçüncü olarak, kim çok gelişmiş MSA ve eşzamanlı enfeksiyonlar vardı, yürüyüş sadece yavaş yavaş zamanla gelişti ve onun kötüleşen trunkal ataksi ADLL (TanganilTM) atfedilebilir olup olmadığı belirsiz kalır, ya da yavaş iyileşme ile onun eşzamanlı enfeksiyonları ile ilgili olup olmadığı.İlerilikler ADLL geliştirilmiş RD iken, bu üç hastada kötü tolere edildi. MSA'nın farklı, tercihen erken evrelerinde güvenliğini ve etkinliğini değerlendirmek için daha ileri çalışmalara ihtiyaç vardır.

Özgün kaynak özetini okuyun

BackgroundMultiple system atrophy (MSA) is a rare, rapidly progressive alpha-synucleinopathy characterized by autonomic dysfunction, parkinsonism and marked cerebellar ataxia, with very limited treatment options. N-acetyl-DL-leucine (ADLL) (Tanganil™), a racemic derivative of leucine is usually well tolerated and has shown promise in improving cerebellar symptoms and reducing REM sleep behavior disorder (RBD), a common non-motor dream-sleep disorder feature of alpha-synucleinopathy. Given this dual potential, we treated three patients with advanced-stage MSA under compassionate use rules.Case presentationsThree patients with advanced-stage MSA and severe cerebellar symptoms-two of whom also had moderate RBD-were treated with ADLL (TanganilTM), titrated to 5g/day over 10 days. While both patients with RBD reported self-assessed decrease of RBD symptoms within 2-3 weeks on the full dosage (approximately four weeks after treatment initiation), all three patients had major worsening of gait and balance during the same period, leading to sudden falls and overall health decline. These adverse events prompted early discontinuation of therapy. Gait improved within two weeks after discontinuation of therapy in two patients. In parallel, the RBD phenotype reoccurred. In the third, who had very advanced MSA and concurrent infections, gait only slowly improved over time and it remains unclear whether his worsening of truncal ataxia was attributable to ADLL (TanganilTM), or whether it was related to his concurrent infections with slow recovery.ConclusionsWhile ADLL improved RBD, it was poorly tolerated in these three patients with advanced-stage MSA of predominantly cerebellar type. Further studies are needed to evaluate its safety and efficacy in different, preferably early, stages of MSA.

Bilimsel değerlendirme

Araştırma sorusu

Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.

Yöntem ve örneklem

Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.

Temel bulgular

Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.

Sınırlılıklar

Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.

Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.