Viral and non-viral cellular therapies for neurodegeneration.

Araştırma özeti

Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by

Alzheimer hastalığı (AD), Parkinson hastalığı (PD), Huntington hastalığı (HD) ve amyotrofik lateral skleroz (ALS) gibi nörodejeneratif hastalıklar, progresif nöron kaybı ile karakterizedir ve hala tedavi seçeneklerinden yoksundur. Bu derlemede, viral vektör tabanlı gen iletimi, antisens oligonükleotid (ASO) ve RNA girişim yöntemleri, kök hücre transplantasyonu ve genom düzenleme teknolojilerini içeren mevcut ve gelişen terapötik stratejileri tanımlıyoruz. Adeno-ilişkili virüsler (AAV'ler) ve lentivirüsler, preklinik ve klinik çalışmalarda gen iletimi için kullanılırken, ASO'lar tau, alfa-sinüklein ve mutant avtin gibi patojenik proteinlerin ekspresyonunu azaltmak için geliştirilmektedir. Mesenkimal kök hücre (MSC) tabanlı parakrin desteği ve indüklenmiş pluripotent kök hücrelerden (iPSC'ler) türetilen nöronların transplantasyonu da dahil olmak üzere hücresel terapiler, özellikle PD ve AD'de değerlendirilmektedir. Ayrıca APOE4, GBA1, SCNA ve MAPT gibi önemli gen hedeflerini ve tedavi stratejilerinin bu bozuklukların monojenik ve polijenik formları arasında nasıl farklılık gösterebileceğini tartışıyoruz. Son olarak, TREM2, PINK1 ve progranulin gibi genlere odaklanan son çabaları vurguluyor ve gen ve hücre temelli müdahalelerin gelecekteki gelişiminde rollerini inceliyoruz.

Özgün kaynak özetini okuyun

Neurodegenerative diseases such as Alzheimer's disease (AD), Parkinson's disease (PD), Huntington's disease (HD), and amyotrophic lateral sclerosis (ALS) are characterized by progressive loss of neurons and still lack curative treatment options. In this review, we describe current and developing therapeutic strategies that include viral vector-based gene delivery, antisense oligonucleotide (ASO) and RNA interference methods, stem cell transplantation, and genome editing technologies. Adeno-associated viruses (AAVs) and lentiviruses have been used for gene delivery in preclinical and clinical studies, while ASOs are under development to reduce expression of pathogenic proteins such as tau, α-synuclein, and mutant huntingtin. Cellular therapies, including mesenchymal stem cell (MSC)-based paracrine support and transplantation of neurons derived from induced pluripotent stem cells (iPSCs), are being evaluated, particularly in PD and AD. We also discuss important gene targets such as APOE4, GBA1, SCNA, and MAPT, and how treatment strategies may differ between monogenic and polygenic forms of these disorders. Lastly, we highlight recent efforts focused on genes like TREM2, PINK1, and progranulin, and examine their role in the future development of gene- and cell-based interventions.

Bilimsel değerlendirme

Araştırma sorusu

Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.

Yöntem ve örneklem

Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.

Temel bulgular

Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.

Sınırlılıklar

Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.

Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.