SCIENTIFIC HUB

Araştırmanın izini sürün.

SCIENTIFIC LITERATURE · MED

Nörodejeneratif Hastalıklarda Kodlamayan RNA'ların Genişleyen Rolü: Biyomarkörlerden Terapötik Hedeflere.

The Expanding Role of Non-Coding RNAs in Neurodegenerative Diseases: From Biomarkers to Therapeutic Targets.

Makine çevirisi · Editoryal inceleme bekliyor

Pharmaceuticals (Basel) · 2026-01-03

DOI: 10.3390/ph19010092PMID: 41599691

Open accessreview-article; Review; Journal ArticleKaynağa git ↗

Araştırma özeti

Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by

Kodlamayan RNA'lar, nörodejeneratif hastalıklarda gen ekspresyonunun merkezi düzenleyicileri olarak ortaya çıkmış ve tanı ve terapi için yeni fırsatlar sunmuştur. Bu inceleme, mikroRNA'lar, uzun kodlamayan RNA'lar ve Alzheimer hastalığı, Parkinson hastalığı ve amyotrofik lateral sklerozdaki dairesel RNA'lar hakkındaki güncel bilgileri sentezleyerek sinaptik fonksiyon, proteostaz, mitokondriyal biyoloji ve nöroinflamasyondaki rollerini vurgular. Kodlamayan RNA'ları destekleyen kanıtları, erken teşhis, hastalık izleme ve hasta tabakalama için dolaşım ve doku bazlı biyobelirteçler olarak değerlendirir ve analitik platformları ve biyoakışkan kaynakları karşılaştırırız. Mekanistik anlayışlar, kodlamayan RNA'ların patojenik protein agregasyonunu, nöronal uyarılabilirliği, bağışıklık hücresi çapraz konuşmasını ve kan-beyin bariyer bütünlüğünü nasıl modüle ettiğini ortaya koymaktadır. RNA hedefli müdahalelere yönelik çevirisel çabalar, antisense oligonükleotidler, küçük müdahale eden RNA'lar, miRNA taklitleri ve inhibitörleri, dairesel RNA tuzakları ve hücre dışı vezikül aracılı dağıtım sistemleri de dahil olmak üzere gözden geçirilir. Farmakolojik modülasyon, teslimat zorlukları, güvenlik endişeleri ve özgüllüğü ve CNS penetrasyonunu artırmak için stratejileri tartışıyoruz. Son olarak, terapötik hedeflere öncelik vermek için ortaya çıkan hesaplamalı ve çoklu omik yaklaşımları ana hatlarıyla sıralıyoruz ve kodlamayan RNA araştırmalarını klinik modellerden klinik denemelere ilerletmek için bir yol haritası sunuyoruz. Biyolojik heterojenlik ve doğum engellerini ele almak, nörodejeneratif hastalıkta kodlamayan transkriptomun tanısal ve terapötik vaadini gerçekleştirmek için çok önemli olacaktır. Disiplinler arası işbirliği ve sıkı klinik doğrulama acilen gereklidir.

Özgün kaynak özetini okuyun

Non-coding RNAs have emerged as central regulators of gene expression in neurodegenerative diseases, offering new opportunities for diagnosis and therapy. This review synthesizes current knowledge on microRNAs, long non-coding RNAs, and circular RNAs in Alzheimer's disease, Parkinson's disease, and amyotrophic lateral sclerosis, emphasizing their roles in synaptic function, proteostasis, mitochondrial biology, and neuroinflammation. We evaluate evidence supporting non-coding RNAs as circulating and tissue-based biomarkers for early detection, disease monitoring, and patient stratification, and we compare analytical platforms and biofluid sources. Mechanistic insights reveal how non-coding RNAs modulate pathogenic protein aggregation, neuronal excitability, immune cell crosstalk, and blood-brain barrier integrity. Translational efforts toward RNA-targeted interventions are reviewed, including antisense oligonucleotides, small interfering RNAs, miRNA mimics and inhibitors, circular RNA decoys, and extracellular vesicle-mediated delivery systems. We discuss pharmacological modulation, delivery challenges, safety concerns, and strategies to enhance specificity and CNS penetration. Finally, we outline emerging computational and multi-omics approaches to prioritize therapeutic targets and propose a roadmap for advancing non-coding RNA research from preclinical models to clinical trials. Addressing biological heterogeneity and delivery barriers will be pivotal to realizing the diagnostic and therapeutic promise of the non-coding transcriptome in neurodegenerative disease. Collaboration across disciplines and rigorous clinical validation are urgently needed.

Bilimsel değerlendirme

01

Araştırma sorusu

Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.

02

Yöntem ve örneklem

Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.

03

Temel bulgular

Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.

04

Sınırlılıklar

Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.

Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.