NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Çift kör, plasebo kontrollü, paralel grup deneme tasarımlarının kullanılmasının geleneksel yaklaşımı, Parkinson hastalığının (PD) semptomlarını hafifletmede çok sayıda ajanın etkinliğini doğruladı, ancak bugüne kadar PD için herhangi bir hastalık değiştirici tedavinin keşfedilmesine yol açmadı. Hastalığın modifiye edici yaklaşımlarını bulamamanın altında yatan, kısmen ilişkili olabilecek çok sayıda potansiyel neden vardır; PD patofizyolojisinin yetersiz anlaşılması ve bu nedenle uygun olmayan hedef seçimi; İyi aday ilaçların bile gerekli dozda putatif hedeflerine ulaşmada ve sonuçta bunlarla meşgul olma olasılığı; ve hastalığın hem patofizyolojisi hem de motor ve motor olmayan semptomları açısından belirgin heterojenliği. PD ayrıca, deneme tasarımının dikkatli bir şekilde ele alınmasıyla ele alınabilecek bazı ek zorluklara da sahiptir. Buna; hastalığın yavaşlamasının kanıtlarını belirlemek için genellikle yavaş ilerleme hızının uzun takip sürelerini gerektirmesi; müdahaleye en uygun olabilecek hastalığın optimal evresine ilişkin anlayış eksikliği; ayrıca, hangi sonuç ölçümlerinin hastayla ilgili hastalık ilerlemesini en iyi şekilde yakaladığına ve hangi biyobelirteçlerin hastalık ilerlemesinin en erken belirtisini tutarlı ve objektif olarak sağlayabileceğine dair fikir birliği eksikliği dahildir. Bu derlemede, klinik deneme tasarımının evrimine yardımcı olabilecek bu konuları ve potansiyel yaklaşımları tartışacağız ve sonuç olarak Parkinson hastalığı için hastalık değiştirici tedavilerin başarılı bir şekilde tanımlanması olasılığını artırmak için bir yol sağlayacağız.
Özgün kaynak özetini okuyun
The traditional approach of using double-blind, placebo controlled, parallel group trial designs has confirmed the efficacy of a large number of agents in relieving the symptoms of Parkinson's disease (PD) but has not, to date, led to the discovery of any disease-modifying treatments for PD. There are multiple potential reasons underlying the failure to find disease modifying approaches, which may in part relate to; inadequate understanding of PD pathophysiology and therefore inappropriate target selection; the possibility that even good candidate drugs may simply fail to reach and to ultimately engage with their putative targets at the required dose; and the significant heterogeneity of the disease both in terms of its pathophysiology and its motor and non-motor symptoms. PD also has some additional challenges that may be addressed by careful consideration of trial design. This includes; its generally slow rate of disease progression necessitating long follow-up times to identify evidence of disease slowing; lack of understanding regarding the optimal stage of disease that might be most amenable to intervention; as well as lack of consensus regarding which outcome measures best capture patient relevant disease progression, and which biomarkers might consistently and objectively provide the earliest indication of disease progression. In this review we will discuss these issues and potential approaches that may help in the evolution of clinical trial design and thus ultimately provide a pathway to increase the likelihood of successful identification of disease-modifying treatments for Parkinson's disease.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.