NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Arka planParkinson hastalığı (PD), progresif fosforile alfa-sinüklein (P-SYN) birikimine sahip bir nörodejeneratif durumdur. Deri biyopsileri, PD'li hastalarda intra-aksonal P-SYN'yi tespit etmek için hassas ve spesifik bir doku kaynağıdır. Ayrıca, izole REM uyku davranış bozukluğu (irBD), PD'ye fenokonversiyon riski yüksek olan bir prodromal durumdur. Synüklein-Quantification (Syn-Q) çalışmasının amacı, bir dizi PD şiddeti ve İRBD'de kutanöz P-SYN'yi ölçmek ve zamanla P-SYN'deki değişiklikleri ölçmektir. Metodlar Onaylandıktan sonra, Hoehn ve Yahr evreleri 1, 2, 3'te İRBD ve PD'li katılımcılar nörolojik ve bilişsel değerlendirme, motor ve koku değerlendirmeleri, ortostatik yaşamsal ve anketi tamamlayacaktır. Deri biyopsileri (3 mm çap ve 3-4 mm derinlik) distal bacaktan lateral malleolus'un 10 cm üstünden, distal uyluk yan dizden 10 cm yukarıda ve posterior servikal bölge 3 cm lateral C-7 spinöz sürece deri içi aksonal P-SYN kantitasyonu ile alınacaktır. Katılımcılar, temel ziyaretten sonraki 6, 12 ve 18 ay içinde çalışma prosedürlerini tekrarlamak için takip ziyaretleri için geri döneceklerdir. Bu çalışma Michael J tarafından finanse edilmektedir. Fox Vakfı ve Clinicaltrial.org (NCT06621602) kayıtlıdır.Beklenen sonuçlarPD'nin daha şiddetli evreleri olan hastaların daha yüksek kantitatif P-SYN seviyelerine sahip olacağını öngörüyoruz. Ayrıca, P-SYN'deki artışların zamanla kötüleşen hastalık şiddeti ile ilişkili olacağını tahmin ediyoruz.PD'li hastalarda, P-SYN'nin tespiti ve nicelenmesi, hastalığın doğal tarihini değiştirmeye çalışan klinik çalışmaları desteklemek için kritik bir adımdır. Cilt biyopsileri, beyin omurilik sıvısına kıyasla fosforile alfa-sinüklein izlemede daha erişilebilir, tekrarlanabilir ve ölçülebilir bir yaklaşım sunar. Bu çalışma prodromalden ileri hastalığa PD olan hastalarda P-SYN değişiminin boylamasına oranlarını tanımlayacaktır.Klinik deneme kaydıhttps://clinicaltrials.gov/study/NCT06621602.
Özgün kaynak özetini okuyun
BackgroundParkinson's disease (PD) is a neurodegenerative condition with progressive phosphorylated alpha-synuclein (P-SYN) deposition. Skin biopsies are a sensitive and specific source of tissue to detect intra-axonal P-SYN in patients with PD. Further, isolated REM sleep behavior disorder (iRBD) is a prodromal condition with a high risk of phenoconversion to PD. The objective of the Synuclein-Quantification (Syn-Q) study is to quantify cutaneous P-SYN across a range of PD severity and in iRBD and measure changes in P-SYN over time.MethodsAfter consent, participants with iRBD and PD across Hoehn and Yahr stages 1, 2, 3 will complete neurological and cognitive evaluation, motor and olfactory assessments, orthostatic vitals, and questionnaires. Skin biopsies (3 mm diameter and 3-4 mm depth) will be taken from distal leg 10 cm above the lateral malleolus, distal thigh 10 cm above the lateral knee, and posterior cervical region 3 cm lateral to the C-7 spinous process with quantitation of cutaneous intra-axonal P-SYN. Participants will return for follow-up visits to repeat study procedures at 6, 12, and 18 months following the baseline visit. This study is funded by the Michael J. Fox Foundation and is registered on Clinicaltrial.org (NCT06621602).Expected resultsWe anticipate that patients with more severe stages of PD will have higher levels of quantitative P-SYN. We also predict that increases in P-SYN over time will be associated with worsening disease severity.DiscussionIn patients with PD, the detection and quantification of P-SYN is a critical step to supporting clinical trials that seek to alter the natural history of disease. Skin biopsies offer a more accessible, repeatable and quantifiable approach to monitoring phosphorylated alpha-synuclein compared to cerebrospinal fluid. This study will define the longitudinal rates of P-SYN change in patients with PD from prodromal to advanced disease.Clinical trial registrationhttps://clinicaltrials.gov/study/NCT06621602.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.