NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Atipik parkinsonizm kohort çalışmalarından elde edilen mevcut kanıtlar, semptom başlangıcından tanıya kadar olan ortalama sürenin progresif supranükleer palsi (PSP) için 3.4 yıl ve çoklu sistem atrofisi (MSA) için 3.1 yıl olduğunu göstermiştir. Bu Parkinson hastalığında (PD) sadece 1.0-1.2 yıl ile karşılaştırılır. Hastalık değiştirici tedavi denemelerine işe alımları kolaylaştırmak için daha erken teşhis gereklidir. Parkinsonizm ve İlgili Sendromların Erken Değerlendirme, Tanı ve Tedavisi çalışmasında, İngiltere genelinde hastaları olay parkinsonizmi ile potansiyel olarak değerlendirecek ve 'Parkinson-plus' sendromunun (PPS) erken teşhisini iyileştirmek ve denemeye hazır bir kohort oluşturmak için en iyi tahmincileri belirleyeceğiz.Metodlar ve analizBu uzunlamasına prospektif klinik kohort çalışmasında, daha sonra PPS ile ilişkili olay parkinsonizmi veya sendromları olan 500 kişiyi işe alacağız. Katılımcılar, motor rahatsızlıkları veya PPS'ye prodromların diğer semptomları için ilk ikincil bakım randevusundan itibaren 12 ay içinde olmalıdır. Katılımcılar, semptomları hakkında kendi kendine tamamlanmış bir anketi iade edecek ve bir klinisyen tarafından temel klinik özellikleri, klinik tanı kriterlerini ve nicel klinik ölçekleri yakalayan yapılandırılmış bir nörolojik değerlendirmeye sahip olacaktır. DNA ve plazma için kan temel olarak toplanacaktır. Çalışma alanlarının bir alt kümesine alınan 120 katılımcı, ek kan toplama, bel ponksiyonu, cilt biyopsisi, MRI, bilişsel değerlendirmeler ve dijital biyobelirteç değerlendirmeleri gibi ayrıntılı biyobelirteç değerlendirmelerine girmeye davet edilecektir.Katılımcıları, altın standart klinik tanı olarak 4 yıl sonra baz çizgisine göre en muhtemel klinik tanılarına göre sınıflandıracağız. Bu, mümkün olan yerlerde nöropatolojik muayene ile desteklenecektir. Atipik PPS ve PD'nin erken tahminlerini tanımlamak için çok değişkenli lojistik modelleme kullanacağız. Yaşam boyu takip, katılımcının rızası ile tıbbi kayıtlar bağlantısı kullanılarak gerçekleştirilecektir.Etik ve yaygınlaştırmaEtik onaylar, Sağlık Araştırma Kurumu ve her katılımcının onayı ile Kraliçe Meydanı Araştırma Etik Komitesi (Ref: 14/LO/1575) tarafından verilmiştir. Çalışmadan elde edilen bulgular akademik dergilerde yayınlanacak ve İngiltere çapında ve uluslararası konferanslarda sunulacak, ayrıca PSP Derneği, Cure PSP, Rare Dementia Support ve MSA Trust da dahil olmak üzere hasta savunuculuk grupları ve hayır kurumları aracılığıyla dağıtılacaktır.
Özgün kaynak özetini okuyun
IntroductionExisting evidence from cohort studies of atypical parkinsonism has demonstrated that median time from symptom onset to diagnosis is 3.4 years for progressive supranuclear palsy (PSP) and 3.1 years for multiple system atrophy (MSA). This compares to only 1.0-1.2 years in Parkinson's disease (PD). Earlier diagnosis is essential to facilitate recruitment to disease-modifying treatment trials. In the Early Assessment, Diagnosis and Treatment of Parkinsonism and Related Syndromes study, we will prospectively assess patients across the UK with incident parkinsonism and determine the best predictors to improve early diagnosis of the 'Parkinson-plus' syndromes (PPS) and build a trial-ready cohort.Methods and analysisIn this longitudinal prospective clinical cohort study, we will recruit 500 people with incident parkinsonism or syndromes associated with later PPS. Participants must be within 12 months of their first secondary care appointment for either motor disturbance or other symptoms of prodromes to PPS. Participants will return a self-completed questionnaire about their symptoms and have a structured neurological assessment by a clinician capturing key clinical features, clinical diagnostic criteria and quantitative clinical scales. Blood for DNA and plasma will be collected at baseline. 120 participants recruited to a subset of study sites will be invited to undergo detailed biomarker assessments such as additional blood collection, lumbar puncture, skin biopsy, MRI, cognitive assessments and digital biomarker assessments.We will stratify participants according to their most likely clinical diagnosis at 4 years post-baseline as the gold standard clinical diagnosis. This will be supplemented by neuropathological examination where available. We will use multivariable logistic modelling to identify early predictors of atypical PPS versus PD. Lifetime follow-up will be carried out using medical records linkage with participant consent.Ethics and disseminationEthical approvals have been granted by the Queen Square Research Ethics Committee (Ref: 14/LO/1575), with approval from the Health Research Authority and each participating site. Findings from the study will be published in academic journals and presented at UK-wide and international conferences, as well as disseminated via patient advocacy groups and charities including the PSP Association, Cure PSP, Rare Dementia Support and the MSA Trust.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.