NeuralCipher Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Özet Son zamanlarda Parkinson hastalığının (PD) ilerlemesinin bir ölçüsü olarak, klinik ölçeklerden elde edilen çeşitli alanlarda (Yürüme / denge, Motor komplikasyonları, Biliş, Otonom disfonksiyon, Fonksiyonel bağımlılık, Günlük yaşam aktiviteleri) 5 yıllık klinik sonuçlar da dahil olmak üzere kompozit bir kilometre taşı önerildi. Bu çalışma, 10 yıla kadar daha geniş bir PD örneğindeki kompozit kilometre taşı davranışını tanımlayıcılar ve Kaplan-Meier tahmincisi, zamanın potansiyel temel belirleyicileri ile paylaşılan kırılganlık Cox regresyon modelleri, sayımlar ve oranlar yoluyla istikrarı ve örneklem büyüklüğü hesaplamaları ile deneme uç noktası olarak potansiyelini araştırdı (log-rank testi, HR = 0,70 ve 0,50,% 80 güç, alfa = 0,05). Parkinson'un (CPP) konsorsiyumu için havuzlu Kritik Yolda entegre veri kümesi kohortu (n = 3491, 4 gözlemsel ve 7 girişimsel çalışma), kompozit kilometre taşına medyan zaman 4.5 yıldı. Genel olarak, daha büyük temel yaş, hastalık şiddeti (MDS-UPDRS parçaları I + II + III), azalmış biliş (MoCA) ve trimor-dominant olmayan (TD olmayan) fenotip, ilk kilometre taşı oluşumuna önemli ölçüde daha hızlı bir zaman öngördü. Yaş, hastalık şiddeti (MDS-UPDRS I + II + III), motor hal (Hoehn & Yahr) ve TD olmayan fenotipler de ardışık iki kilometre taşına daha hızlı zaman öngördü. Ek bireysel çalışma öngörücüleri arasında azalmış olfaksiyon (UPSIT skoru), depresif semptomlar (GDS-15) ve daha fazla hastalık süresi ve sakatlık (Schwab & England ADL skoru) vardı. Dopaminerjik ilaç, kompozit kilometre taşına zaman öngörmedi. "Biliş" ve "Yürüyüş ve denge" en yaygın ve sağlam kompozit kilometre taşı alanlarıydı. İlk kilometre taşının bitiş noktası olarak ortaya çıkmasıyla, gelişmiş bir PD popülasyonunda iki kollu iki yıllık bir deneme için toplam 624 örneklem büyüklüğü gerekli olacaktı. Kompozit kilometre taşı, PD doğal tarihinin mevcut bilgisine uygun davranır ve gelişmiş bir PD kohortunda makul örnek boyutlarına izin verir. Kompozit dönüm noktasının daha da rafine edilmesi, basitleştirilmesi ve hasta girişi de dahil olmak üzere, deneme sonu noktası olarak fizibilitesini ve kabul edilebilirliğini artıracaktır.
Özgün kaynak özetini okuyun
Abstract A composite milestone was recently proposed as a measure of Parkinson’s disease (PD) progression, including 5-year clinical outcomes on various domains (Walking/balance, Motor complications, Cognition, Autonomic dysfunction, Functional dependence, Activities of daily living) derived from clinical scales. This study explored the composite milestone behaviour in a wider PD sample over up to 10 years via descriptives and the Kaplan-Meier estimator, potential baseline predictors of time to first and second consecutive milestone occurrence with shared frailty Cox regression models, its stability via counts and proportions, and its potential as a trial endpoint with sample size calculations (log-rank test, HR = 0.70 and 0.50, 80% power, α = 0.05). In the pooled Critical Path for Parkinson’s (CPP) consortium integrated dataset cohort (n = 3491, 4 observational and 7 interventional studies), the median time to composite milestone was 4.5 years. Overall, greater baseline age, disease severity (MDS-UPDRS parts I + II+III), decreased cognition (MoCA) and a non-tremor-dominant (non-TD) phenotype significantly predicted faster time to first milestone occurrence. Age, disease severity (MDS-UPDRS I + II+III), motor state (Hoehn &Yahr) and non-TD phenotypes also predicted faster time to two consecutive milestones. Additional individual study predictors included decreased olfaction (UPSIT score), depressive symptoms (GDS-15) and greater disease duration and disability (Schwab & England ADL score). Dopaminergic medication did not predict time to composite milestone. “Cognition” and “Walking and balance” were the most common and robust composite milestone domains. With first milestone occurrence as the endpoint, a total sample size of 624 would be required for a two-arm two-year trial in an advanced PD population. The composite milestone behaves in line with existing knowledge of PD natural history and allows for reasonable sample sizes in an advanced PD cohort. Further refinement of the composite milestone, with a view to simplifying it and including patient input, will increase its feasibility and acceptability as a trial endpoint.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.