Araştırma özeti
Kaynak özetin Türkçe makine çevirisi. Klinik kullanım öncesinde özgün yayınla karşılaştırılmalı; hekim incelemesi değildir. cc by
Progresif supranükleer palsi (PSP), anormal, hiperfosforillenmiş dört tekrarlı tau (4R-tau) birikimi ile karakterize edilen sporadik parkinsonizm tauopatisidir. PSP için gözden geçirilmiş bir klinik tanı kriteri, klinik fenotiplerin tam spektrumu için erken sunumların doktorların daha doğru bir teşhis koymasını sağlayan tanının tanınmasını sağlar. Sporadik PSP için başlıca genetik risk faktörü, gen kodlaması mikrotübülle ilişkili protein tau'da (MAPT) yaygın bir varyanttır. Tau patogenezini izlemek için etkili bir tanı biyobelirteç geliştirme şansını artırmak için tau'nun biyokimyasal ve patolojik yolları üzerine araştırmalar hayati önem taşımaktadır. Tau PET ligandları gibi nörogörüntüleyici biyobelirteçler, nörodejeneratif bozukluklar arasında ayırıcı bir tanı sağlamada en başarılı aracı kanıtlamaktadır. PSP için şu anda etkili bir tedavi yoktur, ancak son beş yılda tau yönlendirmeli tedaviler hızla ilerlemiştir. Son tau terapilerinin tau gen ifadesini manipüle ederek tau'nun toksik agregasyonlarını azaltarak hastalık değiştirici etkileri olduğu ileri sürülmektedir. Uzun zamandır beklenen denemelerden elde edilen sonuçları teşvik ettikten sonra, bu alana ek finansman enjekte ediliyor ve beklenen yeni sonuçlarla bu, bilimsel keşif için heyecan verici bir alan olduğunu kanıtlıyor. Bu makale PSP için patofizyoloji, tanı, biyobelirteçler ve hastalık değiştirici terapötik tedavilerdeki gelişmeleri gözden geçirir.
Özgün kaynak özetini okuyun
Progressive supranuclear palsy (PSP) is a sporadic parkinsonism tauopathy characterised by the deposition of aggregations of abnormal, hyperphosphorylated four-repeat tau (4R-tau). A revised clinical diagnostic criterion for PSP allows early presentations for the full spectrum of clinical phenotypes to be recognised enabling doctors to make a more accurate diagnosis. The major genetic risk factor for sporadic PSP is a common variant in the gene encoding microtubule-associated protein tau (MAPT). Research into the biochemical and pathological pathways of tau is vital to improve the chances of developing an effective diagnostic biomarker to monitor tau pathogenesis. Neuroimaging biomarkers, such as tau PET ligands, are proving the most successful tool in providing a differential diagnosis between neurodegenerative disorders. There are currently no effective treatments for PSP, however tau-directed therapies in the last five years have rapidly advanced. Latest tau therapies are proposed to have disease-modifying effects by reducing toxic aggregations of tau through manipulating tau gene expression. After encouraging results from long awaited trials, additional funding is being injected into this field and with new results expected, this proves an exciting area for scientific discovery. This paper reviews advances in pathophysiology, diagnosis, biomarkers and disease-modifying therapeutic treatments for PSP.
Bilimsel değerlendirme
Araştırma sorusu
Sorunun kapsamı orijinal çalışma üzerinden değerlendirilir.
Yöntem ve örneklem
Çalışma tasarımı ve örneklem için kaynak makaleyi kontrol edin.
Temel bulgular
Bu kayıt için editoryal olarak onaylanmış bulgu özeti henüz yayımlanmadı.
Sınırlılıklar
Sonuçların genellenebilirliği, yanlılık ve klinik anlamı ayrıca incelenmelidir.
Bibliyografik veriden yöntem, örneklem veya klinik sonuç çıkarımı yapılmaz.